Wereldprimeur leukemie geeft hoop voor 'goedkope' immuuntherapie

Layla, een Britse baby met leukemie die was opgegeven omdat geen enkele behandeling meer hielp, lijkt alsnog genezen dankzij een nieuwe, bijzondere vorm van immuuntherapie. Artsen kunnen hun enthousiasme nauwelijks bedwingen. Als de ziekte wegblijft, is dat het eerste succes voor een nieuw soort gentechniek waar experts ook voor allerlei andere ziektes torenhoge verwachtingen van hebben.

De Baby Layla (L) met haar ouders, Lisa en Ashleigh,en haar oudere zus Reya in het Great Ormond Street Hospital (GOSH) in London.Beeld REUTERS via Great Ormond Street Hospital (GOSH)

Bij immuuntherapie worden afweercellen uit het lichaam van de patiënt gehaald en genetisch zo 'omgebouwd' dat ze kankercellen aanvallen. De methode is echter omslachtig, duur en juridisch lastig, omdat men ervoor met genetisch gemanipuleerde virussen werkt. De nieuwe techniek lost al die problemen in één klap op. In plaats van immuuncellen die per patiënt op maat worden gemaakt, gebruikt men afweercellen van een donor. Die zijn genetisch zo omgebouwd dat je er in principe haast iedere patiënt mee kunt helpen.

Toch is terughoudendheid geboden, benadrukken alle experts. Zo is het afwachten of de leukemie bij Layla wel voorgoed weg is. Ook is onduidelijk of de techniek, zoals men stiekem hoopt, geschikt is te maken voor andere vormen van kanker, of zelfs voor heel andere aandoeningen. Beschikbaar in Nederland is de therapie niet. 'Ik durf te zeggen dat ons land begint achter te lopen in het klinisch implementeren hiervan', zegt emeritus hoogleraar gentherapie en voorzitter van de Nederlandse Vereniging voor Cel- en Gentherapie Gerard Wagemaker. 'Op dit moment ontbreekt het ons gewoon aan het geld om dit soort technieken in de klinieken te krijgen.'

Wonderverhaal

Het maakt het wonderverhaal uit Londen er niet minder om. Layla Richards was nog maar drie maanden oud, toen er vorig jaar acute lymfatische leukemie bij haar werd geconstateerd, een agressieve bloedkanker waarbij tumorcellen de bloedbaan volproppen met mismaakte immuuncellen. Chemotherapie en een beenmergtransplantatie sloegen niet aan, en Layla werd opgegeven, een dag voor haar eerste verjaardag. Tot haar artsen als laatste strohalm besloten de nieuwe techniek te proberen, nu alleen nog getest bij muizen. Na twee weken begon het doodzieke meisje op te knappen. Nu, ruim drie maanden later, is ze thuis en lijkt ze volledig genezen.

Sleutel tot het succes is een nieuwe precisietechniek om dna om te programmeren genaamd 'genbewerking'. Daarbij herschrijft men de genetische code van levende cellen ongeveer zoals je met de zoekfunctie van een tekstverwerker verkeerde woorden kunt vervangen: snel, efficiënt en nauwkeurig. Achter de schermen zijn wetenschappers al enkele jaren in alle staten.

Layla Richards was nog maar drie maanden oud, toen er vorig jaar acute lymfatische leukemie bij haar werd geconstateerd.Beeld REUTERS via Great Ormond Street Hospital (GOSH)

Essentiële ontwikkeling

Een 'absoluut essentiële' en 'belangrijke ontwikkeling' dat de techniek nu voor het eerst wordt toegepast, vindt ook internist en hoogleraar hematologie Jurgen Kuball van het UMC Utrecht. Het omscholen van immuuncellen tot kankerbestrijders is sowieso al 'een van de meest belovende nieuwe behandelingen'. En de nieuwe techniek is niet alleen goedkoper, maar waarschijnlijk ook juridisch gemakkelijker, omdat er geen virussen meer nodig zijn. 'Het is nog niet morgen beschikbaar, maar ik verwacht dat we de eerste patiëntenonderzoeken binnenkort kunnen verwachten', zegt hij.

Op een emotionele persconferentie in Londen deden Layla's ouders en artsen gisteren hun verhaal. De behandeling zelf duurde maar tien minuten en bestond uit het toedienden van wat vloeistof, vertelde Layla's vader Ashleigh Richards tegen Britse journalisten. 'We vroegen ons af: wat gaat dit kleine beetje vloeistof uithalen, nadat zakken en zakken chemotherapie niet werkten?'

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden