Wat als medicatie die in Nederland op papier niet meer bestaat toch uitkomst biedt?

Utrechtse artsen lijken een medicijn te hebben gevonden tegen de ernstige ziekte PXE maar nu hun onderzoek bij patiënten is afgerond, blijkt het medicijn niet meer verkrijgbaar. Het middel is veertig jaar geleden op de markt gekomen tegen een hele andere aandoening, botontkalking, en de artsen ontdekten bij toeval dat het ook bij PXE-patiënten werkt. Maar omdat er inmiddels alternatieve medicijnen tegen botontkalking bestaan, heeft de farmaceut de Nederlandse registratie ingetrokken. Daarom mag het hier niet meer aan patiënten worden verstrekt.

Een apotheek in de Transvaalbuurt in Den Haag. Foto Guus Dubbelman / de Volkskrant

PXE is een zeldzame ziekte die verkalking veroorzaakt in de huid, de ogen en de bloedvaten. Patiënten worden vaak slechtziend of blind en door de vernauwde bloedvaten hebben ze een groot risico op beroertes en loopproblemen. Nederland telt zo'n vierhonderd patiënten. Een medicijn ontbrak, totdat Utrechtse artsen een bestaand geneesmiddel beproefden, etidronaat. Onderzoek bij 76 patiënten wijst uit dat de vaatverkalking ermee tot stilstand komt. De onderzoekers publiceren die bevindingen deze week in het Amerikaanse vakblad Journal of the American College of Cardiology. Het komt vaker voor dat een geneesmiddel tegen een bepaalde ziekte opeens ook effectief blijkt tegen een hele andere aandoening; de geneesmiddelengeschiedenis kent daarvan tientallen voorbeelden.

Nauwelijks verkrijgbaar

Etidronaat is wereldwijd nauwelijks nog verkrijgbaar. Voor het onderzoek, dat werd gedaan bij 74 patiënten, moest onderzoeksleider Wilko Spiering, internist-vasculair geneeskundige in het UMC Utrecht, de wereld afzoeken. Hij vond het alleen nog in Griekenland, waar de fabrikant welwillend meewerkte en het gratis beschikbaar stelde. Patiënten willen na die positieve resultaten allemaal graag het medicijn hebben maar dat is onmogelijk omdat het op papier in Nederland niet meer bestaat. De farmaceut heeft na afloop van studie de registratie van het middel ingetrokken. Er zijn nu zoveel andere medicijnen tegen botontkalking op de markt dat het te weinig meer werd gebruikt.

De Utrechtse onderzoekers proberen het middel nu voor een patiënt uit het buitenland naar Nederland te halen. Daarvoor hebben ze een verzoek ingediend bij de Inspectie voor de Gezondheidszorg. Als die toestemming er komt kan die route mogelijk voor iedere patiënt worden gevolgd, een omslachtige procedure. De artsen vrezen dat het oude medicijn binnenkort ook elders van de markt zal verdwijnen. Het middel kost per patiënt hooguit een paar honderd euro per jaar, een schijntje te midden van de groeiende stroom peperdure medicijnen, aldus Spiering.


Is er eindelijk een medicijn, gaat het van de markt

Net toen bij toeval was ontdekt dat patiënten met een zeldzame ziekte die het zicht aantast gebaat zijn bij een oud middel voor een andere ziekte, haalde de fabrikant het van de markt. Een groep Utrechtse artsen laat het er niet bij zitten. Lees hier het hele artikel. (+)