Patiënten op rantsoen door tekort aan medicijn

Er is een tekort aan medicijn voor patiënten met de ziekte van Pompe, een zeldzame stofwisselingsziekte. Oudere patiënten zijn op rantsoen gezet, kinderen krijgen bij voorrang bij de levering voorrang, heeft het Europese medicijnagentschap EMEA bepaald....

Het leveringsprobleem, dat deels is ontstaan door een sterk gestegen vraag, duurt zeker tot april, verwacht de Amerikaanse producent Genzyme.

Wereldwijd worden er 1050 patiënten met het innovatieve Pompe-eiwit behandeld; driekwart daarvan is ouder dan 19 jaar. In Nederland betreft het 85 patiënten.

De 70 volwassenen daarvan krijgen de komende maanden het middel om de vier weken toegediend, in plaats van het gebruikelijke infuus elke twee weken. ‘Ze zullen er geen schadelijke gevolgen van ondervinden, bij kinderen zou dat wel het geval zijn’, verwacht Genzyme.

Bij patiënten met de ziekte van Pompe is de productie van een specifiek eiwit verstoord, van een beetje tot volledig geblokkeerd. Kinderen met een snelle vorm worden zonder medicatie niet ouder dan een jaar. Is de productie verstoord dat kunnen patiënten (veel) ouder worden. Oudere patiënten krijgen vooral last van verzwakte skeletspieren, wat ze uiteindelijk ook fataal wordt.

Zo'n vijftien jaar geleden is in Nederland een medicijn ontwikkeld tegen de aandoening, een eiwit dat uit de melk van genetisch gemanipuleerde konijnen werd gewonnen. Sinds een paar jaar wordt het commerciële eiwit gemaakt met behulp van gemanipuleerde hamstercellen, in grote stalen vaten.

Het Pompe-medicijn Myozyme, goed voor een jaaromzet van nu driehonderd miljoen dollar, wordt gemaakt in een fabriek in de VS en in een fabriek in het Belgische Geel. De afgelopen vijf jaar is de productiecapaciteit daar flink uitgebreid.

De opschaling wacht op officiële goedkeuring van de Europese autoriteit EMEA. Die blijft langer uit dan verwacht terwijl de vraag naar het product sneller is gestegen dan verwacht, verklaart Genzyme het leveringsprobleem.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2019 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden