nieuwsdierproef

Ouders laten eigen proefmuis maken om zeldzame ziekte van hun kind te testen

Een Amerikaans echtpaar heeft in China zelf een genetisch gemanipuleerde proefmuis laten maken om de zeldzame erfelijke ziekte van zijn kind te behandelen. Een medisch-ethisch mijnenveld, waarschuwen experts.

Een proefmuis.Beeld Getty

Het 2-jarige zoontje van Amber en Mark Freed heeft een zeer zeldzame erfelijke vorm van epilepsie, SLC6A1, die vaak gepaard gaat met ontwikkelingsstoornissen, spraak- en gedragsproblemen. Omdat de ziekte zo zeldzaam is, wordt hij nauwelijks onderzocht. Reden voor de Freeds om een inzamelingsactie te beginnen op internet en zelf zo’n onderzoek op te zetten. Ook een Roermondse moeder met een zoontje met SLC6A1 doet aan die inzameling mee.

De Chinese muis is daarvan nu het opvallende tussenresultaat. Het paar liet het proefdier voor ‘minder dan 50 duizend dollar’ ontwikkelen aan de Tongji Universiteit in Shanghai, vertelt moeder Amber Freed aan nieuwssite Buzzfeed, door het genetische defect van hun zoontje bij vier muizen in te bouwen.

‘Dit is letterlijk een muizenversie van hem. Met het testen van een behandeling op deze muis, komt de wetenschap het dichtste bij het testen van een behandeling op mijn zoon’, aldus Amber Freed tegen Buzzfeed. Uiteindelijk hopen de Freeds het genetische defect bij de muisjes te repareren – door ze te besmetten met een virus dat het ‘goede’ gen bij de muizen inmetselt.

Realistisch

Het is niet voor het eerst dat een patiënt een eigen proefmuis laat maken. Maar opvallend is het wel, zegt bio-ethicus Nienke de Graeff (Universiteit Utrecht). ‘Natuurlijk snap ik dat ouders al het mogelijke doen voor hun kind’, reageert De Graeff. ‘Maar ik denk wel dat wetenschappers, artsen en media de verantwoordelijkheid hebben om realistische verwachtingen te scheppen.’

Zo denkt Freed dat ook andere ouders veel aan het voorwerk zullen hebben. ‘Ik wil dat er nooit meer een gezin zo hoeft te lijden’, zegt ze tegen Buzzfeed. De Graeff moet nog zien of het werkt: ‘Een muizenmodel maken is nog ver verwijderd van een werkend medicijn. Laat staan of je dit voor iedereen bij elke ziekte zou kunnen doen.’

Bovendien zijn er de kosten: de Freeds denken in totaal 7 miljoen dollar nodig te hebben, waarvan ze net het eerste miljoen hebben ingezameld. ‘Wat deze ouders doen, zullen veel ouders niet kunnen’, zegt De Graeff. ‘Dat roept vragen op onder welke omstandigheden dit soort behandelingen vergoed zouden moeten worden.’

Onderbelicht

Een eigen inventarisatie door de Volkskrant liet zien dat nog geen 10 procent van alle wervingsacties het benodigde bedrag binnenhaalt. En een analyse in artsenblad JAMA wees erop dat wervingsacties de voordelen te zwaar aanzetten en eventuele bijwerkingen juist onderbelichten.

Voorlopig moeten de Freeds hun vier genetisch gemanipuleerde muizen nog naar Amerika zien te krijgen. Hopelijk lukt dat volgende week, via een bevriend laboratorium. En anders smokkelt Freed de diertjes desnoods mee als huisdier, gaf ze al te kennen.

Meer over patiënten op zoek naar behandeling

(Niet alleen) voor Sara: op zoek naar een behandeling voor een zeldzame spierziekte

Sinds haar ouders weten dat Sara (nu 4) een zeldzame ziekte heeft die haar spieren steeds zwakker maakt, zetten zij alles in het werk om een behandeling dichterbij te brengen.

Medisch crowdfunden in opkomst

De Nederlandse beroepsverenigingen van oncologen en neurologen maken zich zorgen over de opmars van medisch crowdfunden, blijkt uit onderzoek van de Volkskrant. Ze vrezen het ‘rooskleurige beeld’ dat alternatieve behandelaars in het buitenland schetsen. 

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden