nieuws

Nederland zet de deur op een kier voor het duurste medicijn ooit: 1 miljoen euro per patiënt

Een nieuw, genetisch medicijn tegen de dodelijke spierziekte SMA mag in Nederland bijna een miljoen euro per patiënt gaan kosten. Dat is de helft van wat de farmaceut vraagt, maar daarmee zou het medicijn Zolgensma nog altijd het duurste geneesmiddel op de Nederlandse markt worden.

Zolgensma is een medicijn tegen de spierziekte SMA. Beeld AP
Zolgensma is een medicijn tegen de spierziekte SMA.Beeld AP

Dat blijkt uit een advies van het Zorginstituut aan minister Van Ark voor Medische Zorg. Het medicijn kwam het afgelopen jaar in het nieuws omdat, ook in Nederland, ouders van ernstig zieke kinderen via crowdfunding miljoenen inzamelden om het middel zelf te kunnen kopen. Het Zorginstituut, dat de minister adviseert welke middelen vanuit de basisverzekering moeten worden vergoed, noemt Zolgensma ‘een doorbraak’. ‘Het is een innovatief medicijn’, zegt Sjaak Wijma, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut in een toelichting, ‘fantastisch om te zien dat een groep ernstig zieke kinderen nu opeens hoop heeft op een beter leven.’

Genetische fout

Maar dat brengt hem wel in een spagaat, bekent hij. Want het medicijn mag dan heel wat beloven, het is nog onzeker of die belofte zal worden ingelost. Jaarlijks worden in Nederland twintig kinderen met SMA geboren van wie de helft de ernstige variant heeft. Zij overlijden vaak binnen een jaar. Door een genetische mutatie werken bij hen de zenuwen in het ruggenmerg niet waardoor hun spieren langzaam afsterven. Zolgensma kan die genetische fout repareren. Het bestaat uit miljarden virusdeeltjes met daarin een stukje dna, dat eenmalig via een infuus moet worden toegediend. De farmaceut claimt dat het effect daarvan levenslang aanhoudt en verbindt daar een flink prijskaartje aan: de vraagprijs van het medicijn is 1,9 miljoen euro.

Maar de kinderen die in studieverband zijn behandeld, zijn niet langer dan een paar jaar gevolgd. Ze zijn gezond, maar het is onduidelijk of dat een levenslange garantie betekent, aldus het Zorginstituut. Daarom luidt het advies aan de minister om met de farmaceut te gaan onderhandelen over halvering van de prijs. Ook moeten afspraken worden gemaakt over een prestatiebeloning: het medicijn wordt alleen vergoed als het bij patiënten succesvol is, bijvoorbeeld als baby’s dankzij het middel niet hoeven te worden beademd. Novartis heeft het Zorginstituut laten weten daarvoor open te staan.

Het plan is om de artsen die Nederlandse kinderen met Zolgensma behandelen, de komende jaren te laten bijhouden hoe het ze vergaat. Na vijf jaar moet het medicijn opnieuw worden beoordeeld, zegt Wijma: afhankelijk van de resultaten zijn dan nieuwe prijsonderhandelingen nodig.

Peperduur

De hoge prijs is een voorbode van wat gezondheidsautoriteiten wereldwijd te wachten staat: de komende jaren zullen tientallen genetische medicijnen op de markt komen en ze zijn allemaal peperduur. Patiënten hebben immers aan één behandeling genoeg om te genezen, zo redeneren de farmaceuten, en daarmee worden veel andere kosten voorkomen.

Er is al een medicijn op de markt tegen SMA, waarmee volgens kinderneurologen ook goede resultaten worden geboekt. Dat medicijn, Spinraza, heeft alleen als nadeel dat het een paar keer per jaar in het vocht rond het ruggenmerg moet worden ingespoten, een belastende behandeling. Spinraza is veel minder duur (hoeveel minder is onduidelijk omdat de prijsonderhandelingen geheim zijn), maar omdat het levenslang moet worden toegediend, lopen de kosten van dat medicijn alsnog op.

De ziekte SMA wordt volgend jaar in de hielprik opgenomen, en dat biedt grote voordelen voor een effectieve behandeling. Eenmaal opgelopen zenuwschade kan niet meer worden hersteld, ook niet door een genetisch medicijn. Als straks meteen na de geboorte duidelijk is dat een baby SMA heeft, kan meteen met de behandeling worden begonnen, zodat zenuwschade kan worden voorkomen.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2021 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden