Edith Schippers (VVD) tijdens het wekelijkse vragenuurtje in de Tweede Kamer
Edith Schippers (VVD) tijdens het wekelijkse vragenuurtje in de Tweede Kamer © ANP

Medicijn taaislijmziekte niet vergoed wegens 'onaanvaardbaar hoge prijs'

Prijsonderhandelingen medicijn geen succes

Voor het eerst hebben prijsonderhandelingen met de fabrikant van een geneesmiddel niet tot succes geleid. Minister Schippers van Volksgezondheid heeft besloten om een extreem duur geneesmiddel niet te vergoeden omdat de Amerikaanse fabrikant 'een onaanvaardbaar hoge prijs' verlangt. Het gaat om Orkambi, een medicijn tegen taaislijmziekte dat jaarlijks 170 duizend euro per patiënt kost. Om kosteneffectief te zijn had de prijs van het middel met ruim 80 procent moeten zakken.

Schippers onderhandelde een jaar lang over de prijs, samen met haar Belgische collega. De gesprekken liepen in mei dit jaar stuk, maar werden twee maanden later hervat. Zonder resultaat. De fabrikant blijft weigeren om inzicht te geven in de wijze waarop de prijs tot stand is gekomen.

De boodschap komt hard aan, zegt Vincent Gulmans, hoofd onderzoek en kwaliteit van zorg bij de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. De afgelopen maanden heeft hij van veel patiënten gehoord hoe goed ze op het nieuwe middel reageren. Ze zijn minder moe, sommigen zijn weer aan het werk gegaan. Er zijn zelfs patiënten die in aanmerking kwamen voor een longtransplantatie en van de wachtlijst zijn gehaald.

Voorbereiding rechtszaak

Orkambi grijpt in op de oorzaak van de problemen en verbetert het transport van zout water in alle cellen

In een poging het medicijn toch vergoed te krijgen bereidt de stichting een rechtszaak voor. 'Voor het eerst is er een medicijn dat werkt. Door het niet te vergoeden, onthoud je mensen het recht op gezondheid', zegt Gulmans. Orkambi is geschikt voor CF-patiënten met een bepaalde genetische mutatie. In Nederland gaat het om 750 mensen, bijna de helft van de patiëntengroep. Er zijn nu zo'n honderd Nederlandse patiënten die het gebruiken.

Sommigen hebben meegedaan aan wetenschappelijk onderzoek en mochten het middel na afronding van de studie blijven gebruiken. Anderen waren er zo slecht aan toe dat de fabrikant het medicijn gratis beschikbaar stelde, in een zogeheten compassionate use-programma.

Bij de ziekte CF is, door een genetische mutatie, het zoutwatertransport in alle cellen van het lichaam verstoord. Dit leidt tot de productie van taai slijm in de longen maar ook tot problemen in darmen, lever en alvleesklier. Nadat Orkambi eind 2015 bij de Europese medicijnautoriteit werd geregistreerd,  boog het Zorginstituut zich over de kosteneffectiviteit. Het instituut concludeerde dat het effect te mager was voor de hoge prijs. Er was sprake van een verbetering van de longfunctie met slechts een paar procent. Een deel van de patiënten reageert bovendien niet op de behandeling.

Tekst loopt verder onder de afbeelding.

Paar procent verbetering al winst

Gulmans van de Cystic Fibrosis Stichting wijst erop dat een verbetering van een paar procent al enorme winst is voor patiënten die ieder jaar achteruit gaan. Bovendien is dat een gemiddelde, weet hij: er zijn patiënten die het een stuk beter doen. Er is ook nog eens sprake van flinke neveneffecten, zegt hij. Orkambi grijpt in op de oorzaak van de problemen en verbetert het transport van zout water in alle cellen. Dat betekent ook minder klachten in de rest van het lichaam.

Hij erkent dat het medicijn niet bij alle patiënten effectief is, maar het blijkt mogelijk om vooraf de groep te identificeren die wel baat heeft bij het middel. Het Utrechtse Hubrecht Instituut kan daarbij  helpen, door vooraf in celkweken van patiënten te testen of het geneesmiddel werkt. Zorgverzekeraars zijn zelfs bereid om dat onderzoek te vergoeden, vertelt Gulmans. Maar Schippers schrijft dat zelfs met zo'n diagnostische test de prijs van het middel te hoog blijft.

Tientallen medicijnen zijn de afgelopen jaren in prijs verlaagd waardoor ze toch konden worden vergoed. Nu is voor het eerst sprake van een mislukking.

Eerste mislukking

Orkambi zou zeker niet het duurste geneesmiddel op de Nederlandse markt zijn geworden. Tot een paar jaar geleden werden alle geneesmiddelen die bewezen effectief waren automatisch vergoed, maar met de hausse aan nieuwe dure geneesmiddelen (vaak tegen kanker) heeft de overheid voor een andere aanpak gekozen. Alle dure medicijnen komen in een zogeheten sluis, waarna het bureau prijsarrangementen van het ministerie van Volksgezondheid met de producent gaat onderhandelen.

Die onderhandelingen leverden tot nu toe altijd resultaat op: tientallen  medicijnen zijn de afgelopen jaren in prijs verlaagd, waardoor ze toch konden worden vergoed. Nu is voor het eerst sprake van een mislukking. Schippers geeft aan dat zij bereid blijft om de gesprekken te hervatten als er een mogelijkheid is om tot een overeenkomst te komen.