LUMC repareert dna van baby's met defect immuunsysteem

Leids ziekenhuis behandelt SCID patiëntjes met gentherapie

Voor het eerst gaat Nederland het dna repareren van baby's die ter wereld zijn gekomen met een ernstige aangeboren ziekte. Het LUMC in Leiden maakt zich op om de komende jaren gentherapie toe te passen op in totaal zo'n tien baby's die zijn geboren met een defect immuunsysteem.

Beeld Colourbox

Het gaat om patiëntjes met een vorm van 'SCID', een beruchte erfelijke aandoening waarbij het kind zonder afweersysteem wordt geboren en dus zeer bevattelijk is voor ziekte. De gebruikelijke behandeling is een stamceltransplantatie. Maar bij patiëntjes voor wie geen goede donor beschikbaar is, kan gentherapie uitkomst bieden. Daarbij worden beenmergcellen van de baby buiten het lichaam genetisch gerepareerd, en weer ingebracht, waarna ze kunnen uitgroeien tot gezonde afweercellen.

Bij twee vormen van SCID bestaat zo'n behandeling al, maar alleen in het buitenland; Leiden gaat nu een derde variant van de ziekte met gentherapie aanpakken. 'Maar we hopen het later te kunnen uitbreiden naar meer van de in totaal twintig varianten', zegt hoogleraar moleculaire stamcelbiologie Frank Staal, een van de initiatiefnemers.

Bijzonder aan het Leidse project, dat in totaal 6 miljoen euro Europees onderzoeksgeld krijgt toegekend, is dat de baby er niet meer voor op reis hoeft. Tot dusver moesten patiëntjes met SCID voor gentherapie naar Milaan. 'Stel je het je eens voor: daar moet je dan zes maanden blijven', zegt Staal. 'Zeer belastend. Ouders moeten er hun baan voor opzeggen en tijdelijk verhuizen.' In het nieuwe project komen niet de patiëntjes, maar hun cellen uit heel Europa naar Leiden, waar ze genetisch worden gerepareerd en weer teruggestuurd voor toediening. Bij elkaar doen zeven Europese landen, plus Israël, mee: goed voor enkele geschikte patiënten per jaar.

SCID is een iconische ziekte in de gentherapie. Omdat het onderliggende genetische defect in theorie makkelijk is te repareren, was het een van de eerste aangeboren aandoeningen waarop gentherapeuten hun pijlen richtten. Pas de laatste jaren begint dat goed te lukken, vooral dankzij de komst van nieuwe moleculaire 'vrachtwagentjes' die het gezonde dna inbouwen. 'De gegevens die we nu hebben, suggereren dan het net zo effectief is als een transplantatie met een goed passende donor', zegt hoogleraar kindergeneeskunde en mede-initiatiefnemer Arjan Lankester.

'Het is geen pappen en nathouden, zoals vroeger', zegt Staal. 'Als het lukt, ben je voor het leven genezen.'

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@volkskrant.nl.