Minister Schippers van Volksgezondheid.
Minister Schippers van Volksgezondheid. © Freek van den Bergh / de Volkskrant

Kostbaar middel tegen taaislijmziekte toch vergoed, besluit Schippers op laatste dag als minister

Op de laatste dag van haar ministerschap heeft Edith Schippers besloten om een duur medicijn tegen taaislijmziekte alsnog vanuit de basisverzekering te vergoeden. Twee weken geleden brak ze voor de tweede keer de onderhandelingen met fabrikant Vertex af, omdat die de prijs niet ver genoeg wilde laten zakken.

Vertex vroeg voor het medicijn Orkambi 170 duizend euro per patiënt per jaar. Om kosteneffectief te zijn moest de prijs met 80 procent dalen.

Of nu alsnog aan die voorwaarde is voldaan, blijft onduidelijk omdat de details van de overeenkomst vertrouwelijk blijven. Dat is jammer, schrijft Schippers in een persbericht, 'maar zonder die vertrouwelijkheidafspraak zou er geen deal zijn'.

Orkambi is een van de eerste medicijnen die niet de symptomen van de ziekte bestrijdt maar de oorzaak aanpakt

Orkambi is geschikt voor patiënten met een specifieke dna-mutatie. In Nederland gaat het om zo'n 750 patiënten, bijna de helft van de patiëntengroep. Bij taaislijmziekte, ofwel cystic fibrose, is door een genetische mutatie het zoutwatertransport in alle cellen van het lichaam verstoord. Dit leidt tot de productie van taai slijm in de longen maar ook tot problemen in darmen, lever en alvleesklier. Patiënten worden vaak niet oud. Orkambi is een van de eerste medicijnen die niet de symptomen van de ziekte bestrijdt, maar de oorzaak aanpakt en het transport van zout water in alle cellen verbetert.

Probleem is dat het medicijn niet bij alle patiënten even effectief is. Er zijn patiënten die er hun leven mee terug krijgen en anderen bij wie het middel nauwelijks effect heeft. Naar schatting 45 procent van de patiënten heeft er baat bij. Daardoor is het gemiddelde effect dat in wetenschappelijke studies kan worden aangetoond niet al te groot. Het Zorginstituut, dat de minister van Volksgezondheid adviseert welke medicijnen vanuit het basispakket moeten worden betaald, adviseerde daarom het middel niet te vergoeden, tenzij de prijs fors omlaag zou gaan.

Wetenschappers ontwikkelden een test waarmee vooraf wordt bepaald welke patiënten op het medicijn reageren

Wetenschappers hebben een test ontwikkeld waarmee vooraf kan worden bepaald welke patiënten op het medicijn reageren. Daarvoor wordt rectaal bij patiënten wat darmweefsel weggehaald dat in het lab wordt opgekweekt tot een mini-orgaan. Daarna wordt in een kweekbakje het medicijn toegevoegd en bekeken hoe sterk de darmcellen daarop reageren. Moleculair bioloog Jeffrey Beekman, die de test met andere Utrechtse wetenschappers ontwikkelde, bewees vorig jaar in een publicatie in Science Translational Medicine dat die test werkt: wat in het bakje effectief was, bleek dat naderhand ook in de patiënt te zijn.

Zorgverzekeraars vergoeden de testprocedure.

Verbetering: In een eerdere versie van dit stuk stond dat hoogleraar Hans Clevers de test heeft ontwikkeld. Clevers bedacht de technologie achter de test. De toepassing ervan komt op naam van moleculair bioloog Jeffrey Beekman (UMC Utrecht) en zijn team.


De strijd rond een kostbaar, maar revolutionair medicijn

Prijsonderhandelingen geen succes
Minister Schippers van Volksgezondheid besloot eerder deze maand om Orkambi niet te vergoeden omdat de Amerikaanse fabrikant 'een onaanvaardbaar hoge prijs' verlangt.

Besluit ten koste van honderden patiënten
Op grond van gebrekkige inhoudelijke kennis weert minister Schippers een revolutionair middel tegen taaislijmziekte, schreven deskundigen in een reactie op de beslissing om Orkambi niet te vergoeden.

Is Nederland nou zo dom of zijn de farmaceuten zo slim?
Patiënten zijn de dupe van de Hollandse zuinigheid tegenover nieuwe medicijnen. Met die aanklacht wendde de farmaceutische industrie zich tot de Tweede Kamer. Zit er iets in? (+)

Redelijke vergoeding dure taaislijmziektepil is denkbaar
Neem de uitkomst van het slikken van een medicijn mee in het besluit het al dan niet te vergoeden, betoogt hoogleraar evaluatie van zorg Carin Uyl-De Groot.