Iedere patiënt bijna zijn persoonlijke pilletje

Geen massapil meer, maar een middeltje als een maatpak. Het is de droom van alle farmaceuten...

In de laboratoria van de farmaceutische industrie worden de eerste stappen gezet voor het medicijn op maat. Deze geneesmiddelen zijn bedoeld voor specifieke groepen, in plaats van zoals nu een brede patiëntengroep. `De weg is weliswaar lang, minstens tien jaar, maar het enthousiasme is groot`, zegt research-directeur Ton Rijnders van Organon in Oss.

In 2001 werd met de volledige ontrafeling van het menselijke genoom een cruciale stap gezet. Van de dertigduizend genen werd de structuur ontrafeld. Een fractie van die genen is effectief en verantwoordelijk voor de talloze biochemische processen in lichaamscellen. Daarbij spelen tienduizenden verschillende eiwitten een rol als regelaars van functies. Ziekteprocessen zijn terug te voeren op een verstoorde eiwitproductie.

Biomarkers is één van de toverwoorden. Elke ziekte heeft zijn eigen biomarkers - vaak meerdere eiwitten. Ze verraden de kwaal. Door concentraties van de verschillende eiwitten te meten in bloed, urine of ruggenmergvocht is een diagnose te stellen.

Die eiwitten vormen bovendien aanknopingspunten voor de ontwikkeling van een medicijn: een peptide (klein eiwit) gemaakt met biotech-technieken bijvoorbeeld.

In menig biochemisch lab wordt daaraan gewerkt, net als aan technieken om specifieke biomarkers te isoleren en aan meetchips om de concentraties daarvan te bepalen. Het meten van de glucose-spiegel in het bloed als indicatie voor diabetes is daar niks bij.

Zo wordt bij vrouwen bij wie een borsttumor is verwijderd, standaard gekeken of in de tumorcellen een bepaald eiwit (Her2) zit. Zo ja (bij eenvijfde van de vrouwen) dan is behandeling met het biotech-middel Herceptin bij deze agressieve vorm van borstkanker zinvol; anders niet.

Op het Erasmus Medisch Centrum in Rotterdam en al wat eerder op het Nederlands Kankerinstituut in Amsterdam zijn zogeheten dna-chips ontwikkeld. Daarmee is op basis van een dna-analyse, als aanwijzing dat bepaalde genen actief zijn, te bepalen of chemotherapie kansrijk is. Vestigingen van de Mayo Clinic in de VS maken sinds kort gebruik van een test om bij darmkankerpatiënten vast te stellen of ze extreem gevoelig zijn voor een chemokuur met irinotican. Slopende chemokuren worden zo vermeden.

Medicijnen, met meestal een trits aan bijwerkingen, worden op die manier selectiever ingezet. Alleen bij (kleinere) groepen bij wie dat zinvol is: meer maatwerk dus.

In de VS is in juni het middel BiDil van het Amerikaanse bedrijf NitroMed toegelaten, ontwikkeld voor zwarte hartpatiënten. De pil is ook alleen in die populatie beproefd. Afro-Amerikanen hebben een verhoogde kans op hartfalen vanwege een iets andere genetica. Een `racistische` pil dus, vinden nogal wat Amerikanen, met de huidskleur als objectieve maat, vergelijkbaar met het meten van glucose in het bloed bij diabetici.

Confectiepak

Medicijnen worden tot nu toe meestal ontwikkeld voor een grote groep mensen, als een confectiepak voor hartpatiënten, diabetici of mensen met een ernstige depressie. De pillen slaan niet bij iedereen in die groep aan.

Bij antidepressiva is het vaak een tijdrovende, proefondervindelijke zoektocht om erachter te komen welk middel bij iemand aanslaat. `Antidepressiva, zoals ons middel Remeron, werken bij 50 à 60 procent van de patiënten`, zegt Rijnders van Organon.

Als op basis van biomarkers is vast te stellen of iemand met een kans van 90 procent in die werkzame groep valt, dan scheelt dat veel ellende voor de patiënt.

`Nee, voor depressies zijn nog geen goede biomarkers bekend`, zegt onderzoeksdirecteur Rijnders. Het Nederlandse farmabedrijf gaat nu al in een vroeg stadium van medicijnontwikkeling op zoek naar mogelijke biomarkers.

Biomarkers en genetisch informatie kunnen geldverspilling voorkomen. Bij onderzoek kan dan worden volstaan met kleinere patiëntengroepen, zegt Rijnders.

De trend is de effectiviteit van een geneesmiddel te verhogen, in steeds kleinere groepen. `De therapie op maat`, zegt biochemicus Martin van der Graaff, innovatiemanager bij Nefarma, de organisatorische bundeling van Nederlandse farmabedrijven. `Doelgericht zonder bijwerkingen.`

De ultieme variant, voor elk individu een medicijn op basis van zijn gen-profiel, is echter `een idiote gedachte`, vindt Rijnders.

`Vergeet niet dat de ontwikkeling nu van een medicijn zo`n één miljard euro kost. Naarmate met kleinere groepen kan worden gewerkt, in combinatie met biomarkers en genetische informatie, wordt dat goedkoper. Maar het blijft nog steeds duur.`

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden