Nieuws DNA

Genetische longziekten ‘wegknippen’ uit het dna van een foetus. Kan dat straks ook bij mensen?

Met het wegknippen van dna bij een foetus ligt de weg open naar het verhelpen van genetische longziekten, nog voor de geboorte. Die techniek is in Amerikaans onderzoek met succes getest op muizen.

Een muizenfoetus van zeventien dagen oud. De zwangerschap van een muis duurt gemiddeld twintig dagen. Beeld Science Photo Library

Genetische aandoeningen die de longen aantasten kunnen direct na de geboorte van een kind ademhalingsproblemen veroorzaken, soms met de dood tot gevolg. Een voorbeeld is surfactantdeficiëntie: de longen maken een mengsel van eiwitten en vetten, dat cruciaal is voor goede longfunctie, niet aan.

Wetenschappers van de Universiteit van Pennsylvania in de Verenigde Staten knipten met succes een mutatie die deze ziekte veroorzaakt uit het dna van nog ongeboren muizen, schrijven ze in vakblad Science Translational Medicine. Ze wilden achterhalen of ze genetische longziekten kunnen voorkomen.

Voordat de nieuwe gentherapie toepasbaar is op menselijke foetussen, is nog veel aanvullend onderzoek nodig, zegt Bob Scholte, celbioloog van het Erasmus MC en niet betrokken bij dit onderzoek. Het is bijvoorbeeld nog onbekend of de therapie de rest van het lichaam schaadt, doordat andere stukken dna wellicht ook worden aangetast. Bovendien is de stap van muizen naar de mens in dit geval nog groter dan normaal. Klinische tests op de mens zijn alleen toegestaan met instemming van de patiënt en om die reden onmogelijk bij een ongeboren kind.

Levensverlengend

De aanpak heeft volgens de wetenschappers de potentie om voor de geboorte ook taaislijm­ziekte te behandelen. Maar Scholte wijst op enkele bezwaren. Zo beïnvloedt taaislijmziekte meer organen dan alleen de longen, terwijl alleen daar het dna wordt herschreven. Ook is het zo dat onderzoekers momenteel levensverlengende medicatie voor taaislijmziekte ontwikkelen. Gentherapie wordt daardoor een minder voor de hand liggende optie.

Katia Bilardo, hoofd prenatale diag­nostiek bij het Amsterdamse VUmc en eveneens niet betrokken bij de Amerikaanse experimenten, wijst erop dat artsen vaker ingrepen in de baarmoeder doen, zoals vruchtwaterpuncties. ‘Als het iets is wat het leven van een kind kan redden, is dat volstrekt gerechtvaardigd’, aldus Bilardo.

Inhalatie

Het team gebruikte de nieuwe precisietechniek Crispr-Cas, waarmee men dna in een cel repareert met een eiwit dat dient als ‘schaar’. De muizen kregen de gentherapie vier dagen voor de geboorte, vergelijkbaar met de laatste drie maanden van een menselijke zwangerschap, in de vruchtwaterzak. De foetussen inhaleerden vervolgens het vruchtwater met het eiwit, zodat het bij de longen kon komen.

Bilardo vindt dit een goed concept, maar denkt dat het beter zou werken op een embryo, in plaats van op een foetus. Een aanpassing in een embryo kan het hele lichaam verbeteren, in plaats van alleen één specifiek orgaan.

Het genetisch herschrijven van menselijke embryo’s is echter verboden. Eind vorig jaar kwam in China voorplantingsarts Jiankui He in opspraak nadat hij met Crispr-Cas het vermogen om besmet te raken met het aidsvirus hiv uit menselijke embryo’s had weggeknipt.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@volkskrant.nl.