farmaceutische industrie

Dirkje kan nu lopen, maar goedkoper worden haar geneesmiddelen er niet op

Dirkje, fotografeerd thuis in Ulvenhout. Twee winters geleden werd bij haar de zeldzame erfelijke ziekte SMA vastgesteld. Beeld Henk Wildschut

Het verhaal van Dirkje, nu 3, die geholpen kon worden met peperdure medicijnen, vat in grote lijnen de ontwikkelingen samen rond de farmaceutische industrie van afgelopen jaar.

Laatst vroegen kinderen uit de buurt aan Dirkje waarom ze eigenlijk niet kan lopen en het meisje, 3 jaar oud, wist onmiddellijk het antwoord: ‘Dirkje heeft een spierziekte.’ Toen haar vader dat hoorde, moest hij even slikken, bekent hij: zoals ze over zichzelf sprak in de derde persoon, en de woorden gebruikte die ze de volwassenen om haar heen zo vaak had horen zeggen.

Er is veel over haar gepraat het afgelopen jaar. De olijke peuter met de rozige krullen werd het gezicht van het steekspel rond dure medicijnen. Twee winters geleden werd bij haar de zeldzame erfelijke ziekte SMA vastgesteld: haar spieren zouden zwakker worden, ze zou verlamd raken en later mogelijk beademing nodig hebben. Er was net een nieuw medicijn op de markt dat haar van die neergang zou kunnen redden, maar Spinraza, gemaakt door het Amerikaanse biotechbedrijf Biogen, was zo duur dat het Zorginstituut onmiddellijk op de rem ging staan. Haar ouders hadden een kinderneuroloog in een Frans ziekenhuis bereid gevonden om Dirkje het medicijn een paar keer toe te dienen. Met succes, ze ging vooruit. Maar het geneesmiddel moet levenslang worden gebruikt en een buitenlands ziekenhuis zou vast niet blijven betalen.

Dat was het moment waarop Patty Wijnen en Antoine van Groesen de aandacht van de media zochten en zo verscheen dochter Dirkje, staand achter haar houten fornuisje, op foto’s in de Volkskrant. Haar verhaal kwam in de Brabantse regiokrant, haar moeder zat twee keer bij Pauw aan tafel, minister Bruins van Medische Zorg noemde haar in zijn speech en Kamerleden stelden kritische vragen. Kort daarna werd bekend dat het medicijn snel zou worden vergoed. De druk van de media heeft ongetwijfeld geholpen, zegt vader Antoine van Groesen. ‘Als een ernstige ziekte het gezicht krijgt van een klein meisje, raakt dat iedereen.’

Een jaar na alle ophef blikken de ouders van Dirkje terug. Dit najaar heeft hun dochter de zevende injectie met het medicijn gehad en ze blijft vooruitgaan. Anderhalf jaar geleden kon ze niet meer zitten, vertelt haar vader: ‘Ze was als een tuimelaar die voorover viel.’ Nu kan ze 26 seconden los staan. Dat wil ze, verlegen naast haar moeder, het bezoek wel even demonstreren. Het gezin is uit voorzorg verhuisd naar een woning met een slaapkamer op de begane grond, waar ook haar fornuisje is neergezet. In de hal staat de mini-rollator waar ze achter loopt.

Het verhaal van Dirkje en haar ouders vat in grote lijnen de ontwikkelingen van het afgelopen jaar samen rondom de farmaceutische industrie: van hoge winsten en tegenspel tot een compliment en een gedragscode.

Irritatie

Nog nooit heeft een vergadering van de adviescommissie van het Zorginstituut zoveel publiek getrokken als in januari van dit jaar. Patty Wijnen, Dirkjes moeder, houdt op een vrijdagmorgen in een bomvolle zaal een emotioneel betoog: ‘Wat hadden we haar graag een gezond lichaam gegund’, zegt ze. Dankzij de betrokkenheid van een Franse arts ziet ze hoe goed het nieuwe medicijn aanslaat. Bij elke nieuwe mijlpaal, vertelt ze de artsen en wetenschappers tegenover zich, wil Dirkje op de foto.

Ze herinnert zich hoe de directeur van Biogen daarna de kritische vragen over de hoge prijs van het medicijn omzeilt. De injecties kosten 83 duizend euro per keer, 2,5 ton per patiënt per jaar en het Zorginstituut wil weten waar dat op gebaseerd is. Het antwoord blijft uit. ‘Ik begrijp de frustratie', zegt Antoine van Groesem. ‘Wij zijn blij met dit medicijn, maar dat betekent niet dat we op de hand van de farmaceut zijn.’

Dirkjes ouders hadden een kinderneuroloog in een Frans ziekenhuis bereid gevonden om Dirkje het medicijn een paar keer toe te dienen. Met succes, ze ging vooruit. Beeld Henk Wildschut

Een dag eerder heeft Biogen bekendgemaakt dat het in 2017 3,7 miljard winst heeft geboekt, deels te danken aan de omzet van Spinraza. Het medicijn blijft een goudmijn: het miljard is al ruimschoots gepasseerd. Het staat symbool voor de forse winstmarges in de bedrijfstak. En dat terwijl de uitgaven aan dure geneesmiddelen in Nederland volgens de Nederlandse Zorgautoriteit richting de 2 miljard euro gaan, een stijging van 30 procent in vier jaar.

Een maand na die vergadering verwoordt Arnold Moerkamp, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut, in de media de groeiende irritatie over de opstelling van farmaceuten. Met de onbuigzame opstelling van Biogen is volgens hem een grens overschreden. Hij spreekt van chantage en vindt dat de minister dure medicijnen niet meer moet vergoeden als de fabrikanten weigeren uit te leggen waarom ze zo’n hoge prijs vragen.

Minister Bruins reageert begripvol maar slaat, omwille van de patiënten, toch aan het onderhandelen, samen met België. Dat leidt in de zomer tot een primeur: voor het eerst sluiten twee landen na gezamenlijke besprekingen een contract over een medicijn. Of de Nederlands-Belgische bemiddelaars 85 procent van de prijs van Spinraza hebben weten af te pingelen, zoals het Zorginstituut adviseerde, valt niet na te gaan. De fabrikanten hebben uit concurrentie-overwegingen geheimhouding afgedwongen: ze sluiten met elk land aparte contracten en ze willen niet dat landen van elkaar weten hoeveel ze betalen.

‘Dat is natuurlijk een farce’, zegt de vader van Dirkje. ‘Een medicijn wordt toegelaten op de Europese markt en dan gaat ieder land apart aan de slag. Ga eens na hoeveel tijd en geld dat kost.’ De kleine Europese landen hebben zo’n gering marktaandeel dat onderhandelen weinig uithaalt, denkt hij. ‘Als de Europese grootmachten Frankrijk en Duitsland zich niet aansluiten, dan heeft het geen zin. Misschien moeten we accepteren dat we als klein land daadkracht missen en afhankelijk zijn van buitenlandse farmaceuten. Nederland heeft sterke exportproducten, dan moeten we het daar maar mee verdienen.’  

Kijken in de praktijk

De eerste injecties voor Dirkje worden betaald door de Franse overheid en een Frans ziekenhuis. Het land heeft geregeld dat dure medicijnen tegen ernstige ziekten meteen na Europese goedkeuring beschikbaar komen en dat pas later, na prijsonderhandelingen, wordt afgerekend met de fabrikant. Zo kon een goedwillende Franse kinderneuroloog een Nederlands meisje een paar keer helpen.

Onder druk van de media-aandacht en na vragen uit de Tweede Kamer besluit minister Bruins om voor een keer het Franse voorbeeld te volgen. Vér voordat de onderhandelingen met de farmaceut aanvangen, komt hij met Biogen tot een tussenoplossing: voor de 28 Nederlandse kinderen die net als Dirkje snel achteruitgaan, komt het medicijn onmiddellijk beschikbaar. Wie dat betaalt, wordt niet bekendgemaakt, maar in de Tweede Kamer geeft de minister een zeldzaam compliment aan Biogen, dat ‘zijn verantwoordelijkheid heeft getoond’. Het is een eenmalige stap: als fabrikanten torenhoge prijzen vragen en zo tijdrovende onderhandelingen nodig maken, dan hebben zij ook de verantwoordelijkheid om hun medicijnen beschikbaar te stellen zolang die niet worden vergoed, meent Bruins.

Het gevolg van die geste is dat Dirkje in januari al in het UMC Utrecht terecht kan. Elke vier maanden wordt daar nu onder narcose het geneesmiddel in haar ruggemerg gespoten, waar het de motorische zenuwcellen versterkt die de spieren aansturen.

Het geluk dat Dirkje ten deel valt, is niet voor alle kinderen met SMA weggelegd. Als het ministerie in juli een prijsakkoord bereikt met de farmaceut en het medicijn in het basispakket komt, blijkt dat het middel wordt vergoed voor zo’n 80 kinderen, tot de leeftijd van 9,5 jaar. De 350 patiënten die ouder zijn komen er niet voor in aanmerking. Omdat in de wetenschappelijke onderzoeken met Spinraza geen kinderen boven die leeftijd zijn behandeld en formeel dus niet kan worden vastgesteld dat zij er baat bij hebben.  De vader van Dirkje spreekt met ouders van kinderen die buiten de boot vallen. ‘We voelden ons bijna bezwaard’, zegt  hij. ‘We weten hoe het voelt als er een medicijn is voor je kind waar je niet bij kunt.’ Hij vertelt over een gezin waarin beide kinderen SMA hebben. Ze zijn 9 en 11 jaar oud: de jongste krijgt het medicijn wel, de oudste niet.

Artsen en onderzoekers maken de minister in een brief duidelijk dat de medische grondslag voor een leeftijdsgrens ontbreekt, de oorzaak van de ziekte is bij iedereen hetzelfde. Het gevolg is een bijzonder compromis: farmaceut Biogen en de vereniging Spierziekten Nederland dienen gezamenlijk bij het Zorginstituut een onderzoeksvoorstel in. Als dat wordt goedgekeurd, krijgen vanaf volgend jaar ook oudere patiënten het dure medicijn en wordt bekeken hoe zij daarop reageren. Werkt het middel, dan wordt het in de toekomst ook voor die groep vergoed.

Zo’n praktijktoets bestaat sinds zes jaar en is al een paar keer toegepast. Het is een strategie die het Zorginstituut bevalt. Onderzoek vindt altijd plaats bij een geselecteerde groep patiënten, en de afgelopen jaren is bij kankermedicijnen gebleken dat de effecten ervan in het echte leven nogal eens tegenvallen. Geef patiënten snel toegang tot nieuwe medicijnen, laat artsen bijhouden hoe het gaat, beoordeel bij wie de middelen zinnig zijn en vergoed alleen voor die groep: dat kan het model van de toekomst worden.

Tegengas

Op de brieven die de ouders van Dirkje in het najaar van 2017 naar het Zorginstituut sturen, komt in hun ogen een ‘hautain antwoord’ terug. Tweehonderd kilometer verderop is het medicijn dat hun dochter kan redden gewoon beschikbaar, maar het Zorginstituut laat weten dat het nog wel een tijdje kan duren voordat erover vergaderd wordt.

Als Patty Wijnen begin dit jaar bij de adviescommissie in Diemen haar verhaal mag doen, komen na afloop alle commissieleden naar haar toe. ‘Het heeft onze kijk op de zaak veranderd', zegt Antoine van Groesen. ‘De artsen en wetenschappers in die commissie hebben elders een baan, ze staan in de gewone wereld. Als mens gunnen ze ons het medicijn, maar ze hebben wel de plicht om over de kosten na te denken. Dat is echt een dilemma, realiseer ik me nu.’

Na jaren van onbegrip begint de burger in te zien dat er keuzes nodig zijn en dat dure medicijnen niet eindeloos kunnen worden vergoed, zegt Moerkamp bij zijn afscheid in de Volkskrant. Niet verwonderlijk: de stroom dure geneesmiddelen neemt toe, de kritiek in de media groeit en ook het tegenspel komt op gang. Als farmaceut Leadiant de prijs van een simpel geneesmiddel vervijfvoudigt, besluit het AMC om dat middel zelf te gaan bereiden, tegen veel lagere kosten. Er wordt een nieuwe stichting opgericht, Farma ter Verantwoording, die bij de Autoriteit Consument en Markt (ACM) een klacht indient tegen de betrokken farmaceut. Ook het Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis kondigt aan een prijzig geneesmiddel tegen kanker te gaan namaken.

Een Rotterdamse hoogleraar maakt korte metten met het ondoorzichtige prijsbeleid van de farmaceutische industrie. Carin Uyl-de Groot publiceert in het internationale vakblad Nature Reviews een formule met vijf variabelen waarmee de prijs van geneesmiddelen op heldere wijze kan worden berekend. Zelfs met de hoogst denkbare ontwikkelingskosten, rekent ze uit, zijn geneesmiddelen nog drie tot twaalf keer te duur. duur. Voor haar rekenwerk bestaat Europese belangstelling. Binnenkort gaat ze mee met de onderhandelaars die bij farmaceuten lagere prijzen gaan bedingen. 

De industrie toont zich deemoedig: dit najaar kondigen 44 farmaceutische bedrijven in Nederland aan dat ze met een gezamenlijke code komen die als moreel kompas moet gaan dienen.

Zeldzaam is interessant

Levenslange injecties in het ruggenmerg: het is een opgave die Dirkje dapper doorstaat, maar er lonkt een toekomst waarin het haar mogelijk makkelijker wordt gemaakt. Want nog twee farmabedrijven hebben zich op de ziekte SMA gestort. Roche boekt succes met een medicijn in pilvorm, biotechbedrijf Avexis is bezig met gentherapie, waarbij dna van patiënten wordt herschreven zodat alsnog het ontbrekende eiwit wordt aangemaakt dat hun spieren versterkt. Een eerste onderzoek bij baby’s met de zwaarste variant van de ziekte heeft verbluffende resultaten opgeleverd. Als dat succes standhoudt, volstaat één behandeling om van de ziekte af te komen.

Drie farmaceuten in de race voor een ziekte die voorkomt bij een op de tienduizend mensen: het laat zien hoe interessant zeldzame ziekten voor bedrijven zijn geworden. Illustratief zijn de bedragen die dit jaar worden uitgegeven aan overnames. Zo koopt Novartis voor 7 miljard euro het Amerikaanse Avexis, dat de gentherapie tegen SMA ontwikkelt, neemt het Franse Sanofi voor 9 miljard een bedrijf over dat is gespecialiseerd in geneesmiddelen tegen zeldzame stollingsziekten, en betaalt het Amerikaanse Celgene bijna 8 miljard euro voor Juno Therapeutics, dat een specifieke immuuntherapie tegen kanker ontwikkelt.

Goedkoper worden de geneesmiddelen er niet op. De bestuursvoorzitter van Avexis laat de aandeelhouders in november weten dat de nieuwe gentherapie tegen SMA straks 3,5- tot 4,5 miljoen euro per patiënt moet gaan kosten. De opmerkingen van minister Bruins in de discussie over Spinraza blijken profetisch: ‘Ik verwacht dat het niet de laatste keer zal zijn dat wij met een dergelijk dilemma worden geconfronteerd’, zegt hij in de Tweede Kamer.

Inspraak

In april wordt bij Dirkje scoliose vastgesteld, een verkromming van de ruggengraat. Ze moet een korset gaan dragen, maar haar ouders aarzelen: dat zal haar spieren alleen maar zwakker maken. De deskundigen die ze raadplegen adviseren om ervan af te zien, een gespecialiseerde arts in Maastricht geeft dezelfde raad.  Haar ouders hopen dat ze de scoliose tot stilstand kunnen brengen met behulp van de medicijnen, die haar rugspieren sterker maken, intensieve rugtherapie bij Revant, het revalidatiecentrum in Breda, en met training thuis.

‘Ik was nerveus voor de tweede foto’, zegt Patty Wijnen, ‘maar de kromming was van 34 naar 28 graden gegaan.’ Het is alsof Dirkje, met haar jonge lotgenoten, medische geschiedenis aan het schrijven is, zegt ze: kinderen die tot voor kort alleen maar aftakelden, gaan nu vooruit.

Elke keer als Dirkje een injectie heeft gekregen, maakt ze een sprong in haar ontwikkeling. Het toekomstperspectief is gekanteld: ze begint te lopen, als ze valt, staat ze zelf op, volgend jaar kan ze gewoon naar school.

Patty Wijnen, Dirkjes moeder: ‘Kinderen die tot voor kort alleen maar aftakelden, gaan nu vooruit.’ Beeld Henk Wildschut

Heeft een kind meer recht op een duur medicijn? Mag een geneesmiddel kostbaar zijn als het om een ziekte gaat waarvoor nog geen remedie is? Het zijn dat soort vragen, van toepassing op de situatie van de 3-jarige Dirkje, waarover burgers volgend jaar op verzoek van het Zorginstituut gaan meedenken. Het instituut wil zich openstellen: een burgerforum gaat meebeslissen welke dure medicijnen worden toegelaten tot het basispakket. Het gaat om keuzes die te maken hebben met rechtvaardigheidsgevoelens, zegt bestuursvoorzitter Moerkamp in de Volkskrant: ‘en dat zijn nou de onderwerpen bij uitstek die je met burgers moet bespreken’.

In het kantoor van het Zorginstituut in Diemen hangt de foto van Dirkje aan de muur. Om de medewerkers eraan te herinneren waar ze het voor doen. Dat vrolijke meisje dat zo onbevangen in de lens kijkt, heeft duidelijk gemaakt dat achter iedere beslissing over een geneesmiddel een mens schuilgaat.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@volkskrant.nl.