Arts helpt patiënten aan experimentele pillen

Uitbehandelde kankerpatiënten en oncologen proberen van alles om aan experimentele medicijnen te komen. De afgelopen drie jaar hebben artsen voor zeker 1.700 uitbehandelde kankerpatiënten via officiële weg een nog niet tot de markt toegelaten medicijn weten te verkrijgen.

Verschillende medicijnen bij een apotheek in het LUMC. Beeld anp

Dat blijkt uit cijfers die acht farmaceutische bedrijven hebben verstrekt en uit overzichten die de Inspectie voor de Gezondheidszorg heeft vrijgegeven na een beroep op de Wet openbaarheid van bestuur. Geneesmiddelenautoriteiten keurden het gebruik van de medicijnen goed, farmaceuten stelden de medicatie gratis beschikbaar.

Artsen mogen ongeregistreerde medicijnen eigenlijk niet aan patiënten geven. Pas als de veiligheid en de effectiviteit afdoende zijn aangetoond, worden ze toegelaten op de markt. Die regelgeving moet het publiek beschermen, maar uitbehandelde patiënten kunnen vaak niet zo lang wachten.

Verreweg de meeste ongeregistreerde medicijnen die worden voorgeschreven, blijken bestemd voor kankerpatiënten. Dat heeft te maken met de hausse aan nieuwe geneesmiddelen die tegen de ziekte worden ontwikkeld: alleen al in Amerika zitten bijna achthonderd nieuwe kankermedicijnen in de pijplijn.

De cijfers illustreren dat artsen er regelmatig in slagen om uitbehandelde patiënten buiten de gebaande paden vroegtijdig aan zo'n potentieel medicijn te helpen. Patiënten weten steeds beter welke onderzoeken er wereldwijd plaatsvinden, zegt Pauline Evers, beleidsmedewerker medicijnen bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatientenorganisaties, omdat alle studies op internet zijn te raadplegen. Artsen horen op congressen al in een vroeg stadium over beloftevolle geneesmiddelen. 'De hele wereld houdt elkaar op de hoogte', zegt hoogleraar Hans Gelderblom, oncoloog in het Leidse LUMC.

Als een experimentele pil de laatste kans is

Artsen regelen honderden keren per jaar nog niet in Nederland toegestane medicijnen voor uitbehandelde kankerpatiënten. Hoe werkt dat? (+) En moeten deze patiënten, zoals in de VS, het 'recht om te proberen' krijgen?

Specifieke groep

Toch komen ongeregistreerde medicijnen slechts voor een fractie van de kankerpatiënten beschikbaar. Jaarlijks overlijden ruim 43 duizend mensen aan de ziekte. Zij zouden lang niet allemaal in aanmerking zijn gekomen voor een niet-geregistreerd middel: nieuwe kankermedicijnen zijn meestal bestemd voor een specifieke groep patiënten, bij wie de tumor bepaalde kenmerken heeft. Maar er speelt meer, zegt medisch ethica Eline Bunnik (Erasmus MC), die samen met farmaco-epidemioloog Nikkie Aarts onderzoek doet naar het gebruik van experimentele geneesmiddelen.

Veel Nederlandse artsen, concluderen ze, zijn terughoudend bij het voorschrijven van een experimenteel medicijn. 'Er zijn artsen die de route kennen', zegt Bunnik. 'Zij zien het als hun taak om verder te zoeken voor de patiënt en werken samen met apothekers die er ervaren in zijn.' Maar veel specialisten hebben zelfs nog nooit gehoord van de mogelijkheden om zo'n middel aan te vragen, aldus Bunnik. Voor sommige artsen is een ongeregistreerd middel bovendien 'geen optie', vertelden ze haar. 'Niet alle artsen zijn bereid af te wijken van de richtlijnen. Bovendien brengt zo'n aanvraag extra werk met zich mee en is de uitkomst onzeker.'

De twee onderzoekers spraken ook met artsen in andere landen, waar de experimentele route vaak gebruikelijker is. Zo krijgt de Turkse farmaceutische associatie elke dag zo'n 450 aanvragen voor gebruik van een ongeregistreerd geneesmiddel. In Amerika heeft meer dan de helft van alle staten een 'right to try'-wet aangenomen, die uitbehandelde patiënten het recht geeft om experimentele medicijnen te gebruiken zonder goedkeuring van de FDA, die beslist over toelating van nieuwe geneesmiddelen.

'Ik begrijp nu dat ik het medicijn niet heb gekregen'

Hij haalde alle kranten als de doodzieke ALS-patiënt die tevergeefs vocht om een experimenteel medicijn te krijgen. Vijftien jaar is Maurits van Selms nog in leven, terwijl het medicijn nooit op de markt is gekomen. Lees hier het interview. (+)

Schrijnende gevallen

Er zijn in Nederland twee manieren om geneesmiddelen toch eerder bij patiënten te krijgen. Farmaceuten die een geneesmiddel hebben ontwikkeld voor een ernstige ziekte en zicht hebben op registratie kunnen goedkeuring vragen voor zogeheten 'compassionate use', gebruik in schrijnende gevallen voor een groep patiënten. De afgelopen drie jaar gaf het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen toestemming om via die route elf levensverlengende kankermedicijnen eerder beschikbaar te stellen. Op die manier zijn sinds 2013 dertienhonderd patiënten geholpen.

Voor andere medicijnen kunnen artsen per patiënt een verzoek indienen bij de Inspectie voor de Gezondheidszorg (IGZ), die elke aanvraag weegt. Vorig jaar werden 493 aanvragen voor een ongeregistreerd medicijn goedgekeurd.

Uit een controle van de medicijnen op de lijst blijkt dat eenderde daarvan was bestemd voor kankerpatiënten. In 2013 en 2014 ging het om 292 en 344 goedgekeurde verzoeken waarvan ook eenderde kankermiddelen. Bij een deel daarvan gaat het om bestaande geneesmiddelen (vaak voor chemokuren) die in Nederland van de markt zijn gehaald (en dus niet meer zijn geregistreerd) maar elders nog wel verkrijgbaar zijn.

Het Wob-verzoek is behandeld door Marlies de Brouwer.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@volkskrant.nl.