Waarom ‘no cure, no pay’ voor dure medicijnen wel/niet de oplossing is

In de zorg is het resultaat van behandelingen vaak ongewis. Elk lichaam reageert anders op ingrepen en medicijnen. Garanties zijn vaak moeilijk te geven, en dus is het moeilijk te bepalen of het zinvol is om er veel geld in te investeren. Een oplossing kan zijn om alleen voor die medicijnen te betalen die de patiënt ook daadwerkelijk helpen.

Initiatieven die dat ‘pay for performance’ mogelijk maken, moet je in Nederland nu nog met een lampje zoeken, maar met het nieuwe vergoedingsmodel dat Nederlandse oncologen, het Zorginstituut, de zorgverzekeraars en farmaceut Bristol-Myers Squibb donderdag lanceren, komt bredere toepassing een stap dichterbij.

Het principe kan dan ook op enthousiasme rekenen van zo’n beetje alle partijen in de zorg. Zorgverzekeraars, het ministerie, en ook het Zorginstituut – dat zwaarwegend adviseert over welke geneesmiddelen tot het basispakket worden toegelaten – willen toe naar een systeem waarin medicijnen zich in de praktijk moeten bewijzen. Ook de farmaceuten zien het wel zitten: als het zeker is dat een middel werkt, wie durft dan nog een (hoge) prijs te weigeren? Wat zijn de voor- en nadelen van no cure, no pay in de zorg?

De voordelen:

1. Niet meer betalen voor onnodige medicatie

Een belangrijk probleem bij (dure) geneesmiddelen: vaak wordt een patiënt er helemaal niet beter van. Het middel Nivolumab, een immuuntherapie zo duur dat het in 2015 het eerste middel was dat pas na prijsonderhandelingen met het ministerie tot de markt werd toegelaten, doet in 70-75 procent van de gevallen weinig voor de patiënt, zegt Pauline Evers, belangenbehartiger bij patiëntenorganisatie NFK. Onderzoekers kwamen in 2017 tot de conclusie dat voor bijna de helft van de in Europa toegelaten anti-kankermiddelen geen data zijn die bewijzen dat zij het leven van de patiënten verlengen.

‘Uiteindelijk wil je dat de maatschappij minder risico loopt dat het voor middelen betaalt die helemaal niet werken’, zegt Sahar Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani, medisch adviseur bij zorgverzekeraar CZ. Geneesmiddelen blijken in de praktijk dikwijls veel slechter te presteren dan de resultaten uit de testfases doen geloven. De testgroepen zijn relatief klein, de patiënten in die groepen hebben minder vaak meerdere ziektes tegelijk dan de patiënten in de dagelijkse praktijk, en er is farmaceuten van alles aan gelegen de uitkomsten zo gunstig mogelijk voor te spiegelen. Ook in jarenlange klinische studies vervangen farmaceuten harde eindpunten (de dood van een patiënt bijvoorbeeld) liever door surrogaateindpunten, zegt Van Waalwijk van Doorn-Khosrovani. Zoals radiologiebeelden waarop is te zien dat de tumor kleiner is geworden. ‘Maar dat zegt nog niets over de kwaliteit van leven of de overleving, terwijl dat voor de patiënt het belangrijkste is.’

Dat is ook het revolutionaire aan het nieuwe betaalmodel dat de zorgpartijen nu samen ontwikkelden, zegt Linda van Saase van het Zorginstituut. ‘We passen nu echt ‘real world data’ toe om de vergoeding te regelen. Daarin lopen we internationaal voorop.’ Het is een lerend zorgsysteem, dat past bij een veranderde wereld, aldus Emile Voest, internist-oncoloog en medisch directeur van het Antoni van Leeuwenhoek. Door data van alle patiënten met iedere specialist te delen, ontstaat er steeds meer zicht op wat voor wie werkt. ‘Dat is voor de patiënt beter, want die wordt niet meer behandeld met middelen waarvan hij slechts de onplezierige bijwerkingen heeft, en we krijgen meer waarde voor ons geld.’

2. Een middel komt eerder bij de patiënt

Wat je ziet, zegt Pauline Evers, belangenbehartiger bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties, is dat de wetenschap in het laboratorium sneller vooruitgaat dan de praktijk kan bijbenen. De patiënt merkt te weinig van wat onderzoekers allemaal ontdekken. ‘Maar wil je de resultaten uit onderzoek toepassen, dan moet je jarenlange klinische studies doen om de effecten te bewijzen.’ Initiatieven waardoor kennis sneller doordringt tot de spreekkamer ‘zijn de muziek van de toekomst’, zegt Evers. En dat gaat nu eenmaal sneller als de financiële risico’s voor de samenleving worden beperkt.

‘We moeten meer durven experimenteren’, vindt Evers. ‘Als het nog te vroeg is om als samenleving voluit te betalen, maar de resultaten zijn wel veelbelovend, dan moeten we de kosten delen tussen farmaceut en premiebetaler.’

Daar zijn de farmaceuten het, niet verrassend, mee eens. Gerard Schouw, voorzitter van de Vereniging voor Innovatieve Geneesmiddelen: ‘‘Alleen betalen als het werkt’ biedt kansen voor de patiënt om snel toegang te krijgen tot een krachtig nieuw geneesmiddel, zonder eindeloze prijsdiscussies. Dit is een trein die we graag in een hogere versnelling brengen.’

Ook het Zorginstituut wil daarop inzetten, zegt Van Saase. ‘We vertellen al jaren dat wij het alleen niet gaan redden. We moeten manieren vinden om de kennis van de patiënten, de artsen, de farmaceuten en de overheid te bundelen.’

3. Het sluit aan bij de veranderende geneeskunde

Hoe meer kennis de zorg insijpelt, hoe meer de zorg maatwerk wordt. Elke patiënt is immers uniek, elke tumor is anders, ieder dna-profiel heeft z’n eigenaardigheden. Farmaceuten en onderzoeksinstituten investeren daarom zwaar in het uitlezen van dna-profielen van patiënten om aanwijzingen te vinden bij welke medicijnen ze wel of geen baat kunnen hebben.

Wetenschappers van het onder andere het Nederlands Kankerinstituut zijn experts als het gaat om het vinden van biomarkers, kenmerken in het dna die kunnen voorspellen of een medicijn van nut kan zijn, zegt Edwin Ket, Market Access Director bij Bristol-Myers Squibb. ‘Het is onvoorstelbaar wat voor verbanden je kunt vinden als je patiënten doormeet.’

‘Als steeds meer zorg op maat wordt en steeds meer medicijnen op maat zijn, dan is het niet raar dat ook de betaling maatwerk wordt’, vindt Anke Pisters-van Roy, ook medisch adviseur bij CZ.

Emile Voest gaat nog een stapje verder. ‘Als een middel zo duur is dat de overheid met de farmaceut moet onderhandelen over de prijs, dan zou een eis moeten zijn dat alle data van nieuwe patiënten heel systematisch worden opgenomen en vergeleken. Dus: vaste meetmomenten, het dna in kaart, scans. Alleen zo kun je – ook in de toekomst – steeds beter en specifieker een behandeling inzetten.’

Als je een geneesmiddel toelaat dat 100.000 euro kost, en van de vijf mensen werkt het maar bij eentje, dan ‘gooi je per patiënt bij wie het wel werkt 400.000 euro in de prullenbak. Wil je een middel bij vier van de vijf laten werken, dan moet de lat van data-analyse omhoog.’

Drie argumenten tegen

1. Het is nog maar de vraag of het goedkoper is

Binnenkort komt er een nieuw medicijn op de markt, weet Evers van de NFK, met een ‘superhoge response rate’. Oftewel: bijna elke patiënt heeft er profijt van. Goed nieuws natuurlijk voor de patiënt, en voor de kassa van de farmaceut. ‘Die fabrikant wil best goede sier maken met een pay-for-performance-model, want ze weet dat het middel breed zal aanslaan.’ Dan schiet het met de kostenbeheersing al niet op.

Een ander reëel gevaar: dat de geneesmiddelenfabrikanten pay for performance zullen gebruiken als excuus ‘om de prijs superhoog te houden’, zegt Evers. Want een korting is makkelijker te bedingen als een geneesmiddel bij een groot deel van de gebruikers niet werkt, dan wanneer van tevoren vaststaat dat elke patiënt voor wie wordt betaald baat heeft bij het medicijn.

Het is ook de reden dat de overheid soms helemaal niet zit te wachten op pay-for-performance-afspraken, zegt Carin Uyl-De Groot, hoogleraar evaluatie van de gezondheidszorg aan de Erasmus Universiteit. ‘Bij Orkambi (een duur geneesmiddel tegen taaislijmziekte, red.) wilde de overheid liever afspraken maken over de prijs en het volume: hoe vaker een medicijn wordt verstrekt, hoe hoger de korting.’ Voordeel is dat je minder risico loopt, omdat je van tevoren weet waar je aan toe bent. Het laat zich vaak lastiger voorspellen bij hoeveel patiënten het middel in de praktijk effect heeft.

2. Het is onduidelijk wanneer een middel precies werkt

Het model dat de partijen nu samen ontwikkelden, is zeker niet het eerste pay-for-performance-model. Ook in Nederland lopen er al zeker vier initiatieven. Toch verloopt dit soort trajecten vaak moeizaam, zegt Ket van farmaceut Bristol-Myers Squibb. ‘Veel pay-for-performance-afspraken lopen uiteindelijk stuk op bureaucratie en op de vraag wat nu eigenlijk de performance is.’ Een farmaceut betaalt het liefst zo min mogelijk en ziet dus het snelst verbetering bij de patiënt, de betalende instanties houden liever de hand op de knip.

Oncologische middelen zijn relatief makkelijk om afspraken over te maken, zegt Evers van de NFK. ‘Een tumor is te meten. Als die niet kleiner wordt, dan werkt het middel dus niet. Dat zie je eigenlijk direct.’ Maar er zijn genoeg chronische ziektes waarbij de toestand van een patiënt langzaam achteruit gaat. Hoelang moet je dan wachten voordat er effect merkbaar moet zijn? En hoe lang moet je doorgaan met het toedienen van het medicijn?

Het is daarom belangrijk dat je een duidelijk criterium hebt voor de stopwaarde, zegt Van Saase van het Zorginstituut. ‘Maar bij een ziekte als MS, dat heel grillig verloopt, is dat veel lastiger te bepalen dan bij kanker.’

Bovendien vergt het centraal bijhouden van alle data nogal wat administratie van heel veel verschillende partijen in de zorg. Hoe meer mensen de aandoening hebben, hoe ingewikkelder het wordt. Van Saase: ‘Het werkt alleen als alle partijen het nut en de noodzaak ervan inzien.’

3. Of de fabrikanten meegaan is nog maar de vraag

Pay for performance kan weleens een gamechanger zijn in het geneesmiddelendebat, zegt Gerard Schouw van de farmaceuten-branchevereniging. ‘Wij fungeren graag als locomotief die deze wagons in beweging trekt. Onze leden zijn al bezig met diverse pilots. De komende jaren zullen we hier beslist meer van zien.’

Grote vraag is, zegt Evers van de NFK, of dat ook geldt voor de geneesmiddelen waarbij maar 25 procent van de patiënten er baat bij heeft. ‘Dan krijgt de farma opeens 75 procent minder van de geneesmiddelen betaald. Ik weet niet of ze dan nog zo happig zijn op pay for performance.’

Probleem daarbij is ook dat er vaak geen alternatieve middelen voorhanden zijn. En als de drempels die worden opgeworpen voor de farmaceutische industrie te hoog zijn, dan haalt een geneesmiddelenfabrikant de medicijnen gewoon van de markt. ‘Als ik niet tevreden ben over mijn Miele-stofzuiger’, zegt Evers, ‘en Miele stopt hier met stofzuigers verkopen, tant pis, dan koop ik gewoon een ander merk. Maar als mijn Nivolumab verdwijnt, heb ik een probleem.’