Pompe-medicijnen zijn voorbeeld

Het College voor Zorgverzekeringen adviseert de minister negatief over de vergoeding van bewezen effectieve therapieën voor de ziektes van Pompe en Fabry. Argument: te hoge kosten voor te lage gezondheidswinst.


Ik ben een van die ongeveer honderd volwassen Pompe-patiënten in Nederland en ik wil me daarom, wegens te weinig objectiviteit, maar niet mengen in de discussie over de ethische aspecten van dit advies. Ook over de effectiviteit van de therapie kan ik alleen maar een persoonlijke ervaring vermelden. Geloof me, het maakt een immens verschil, als je een longfunctie van 35 procent hebt, of je 1 procent per jaar vooruit of achteruit gaat.


Een discussie over de maatschappelijke winst- en verliesrekening kan ik ook niet winnen. Weliswaar heb ik, mede door dit medicijn, tot mijn 65ste kunnen werken en hoopte ik, mede door dit medicijn, tot aan mijn levenseinde verzorg- en verpleegtehuizen te kunnen vermijden. Maar dit zet natuurlijk, economisch gezien, te weinig zoden aan de dijk. Ook al omdat de SVB en het ABP nu waarschijnlijk enkele jaren pensioenuitkering kunnen besparen. Mijn welgemeende excuses daarom voor de excessieve kosten die ik de samenleving de laatste jaren heb opgeleverd.


Wel wil ik graag een ander aspect onder de aandacht brengen. Veel te weinig aandacht is er naar mijn mening voor het grotere plaatje, een langetermijnvisie.


Het gaat over een paar honderd patiënten, in dit geval. Maar het feit dat een ziekte zeldzaam is wil nog niet zeggen dat het weinig mensen aangaat. Naar schatting hebben zo'n miljoen mensen in Nederland zelf of in hun familie te maken met een zeldzame ziekte. Voor bijna al deze ziektes is er geen medicijn. Er zijn daarom ongekende mogelijkheden om geneesmiddelen te ontwikkelen. De Pompe- en Fabry-medicijnen zijn in dit opzicht baanbrekend en vervullen een voorbeeldfunctie.


Maar waarom zou je die geneesmiddelen ontwikkelen als dat alleen maar leidt tot onbetaalbare therapieën?


Dat is nu precies de consequentie van het door het CvZ ingenomen standpunt. Nederland zou een leidende positie kunnen hebben bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Dat is al gebeurd bij de enzymvervangingstherapieën voor Pompe en Fabry. Nederland was met het bedrijf Pharming, de Erasmus Universiteit en het AMC leidinggevend bij de ontwikkeling. Helaas is door duistere zakelijke ontwikkelingen de uiteindelijke productie en exploitatie overgenomen door een Amerikaans bedrijf. Hetzelfde dreigt nu te gebeuren met een in Amsterdam ontwikkelde gentherapie voor de stofwisselingsziekte LPL. Deze therapie, Glybera, werd onlangs goedgekeurd door de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA, maar deze goedkeuring kwam voor het bedrijf dat de therapie ontwikkelde te laat.


Met wat meer durf en visie zou Nederland, als kennisland, de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen als een geweldige kans kunnen zien. Daarvoor bestaat tenslotte een wereldwijde markt. Toegegeven, er moet wel in worden geïnvesteerd.


Het alternatief is een gemakzuchtige farmaceutische industrie die zich meer en meer concentreert op lucratieve geneesmiddelen en de ontwikkeling van nieuwe medicijnen verwaarloost.


Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2019 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden