NieuwsGenetische medicijnen

Nederlandse wetenschappers gaan medicijnen maken voor één patiënt

Nederlandse artsen en wetenschappers gaan samenwerken om genetische medicijnen te maken voor één enkele patiënt. Het gaat om patiënten met  ernstige ziektes die worden veroorzaakt door een zeldzame dna-mutatie, die kan worden afgeplakt met een soort genetische pleister.

Het verhaal van de Amerikaanse Mila Makovec, hier 2 jaar oud, ging vier maanden geleden de wereld over: voor het eerst was het gelukt om een genetisch medicijn te maken voor één patiënt.Beeld MediaNews Group via Getty Images

De samenwerking  vloeit voort uit het succesverhaal van de 8-jarige Amerikaanse Mila Makovec, bij wie een voortschrijdende, dodelijke ziekte tot stilstand lijkt te zijn gebracht dankzij een uniek, speciaal voor haar gefabriceerd medicijn. Dat verhaal ging vier maanden geleden de wereld over na een publicatie in een internationaal vakblad, en dat zette twee wetenschappers van het Leidse LUMC aan het denken. Zij beheersen de techniek die de Amerikaanse genetici bij Mila hadden gebruikt en besloten  zich te gaan inzetten voor vergelijkbare Nederlandse patiënten. Collega's uit het Nijmeegse Radboud UMC, ook expert in dat pleistermedicijn, hebben zich bij hen aangesloten. 

Het Dutch Center for RNA Therapeutics, dat vandaag wordt gelanceerd, richt zich vooralsnog op patiënten met een ernstige, voortschrijdende oogziekte of hersenziekte. Alleen als zij een specifieke mutatie hebben, komen zij in aanmerking voor zo'n genetische pleister, die plaatselijk moet worden ingespoten. Omdat het medicijn slechts voor één patiënt is, komt het niet op de markt en hoeft het niet te worden geregistreerd. 

Leidse onderzoekers werken aan genetische pleister voor zeldzame ziekten

Toen Leidse onderzoekers hoorden dat er voor het eerst een genetisch medicijn was ontwikkeld voor één patiënt, de 8-jarige Mila Makovec, dachten zij: dat kunnen wij ook. Zaterdag, op de dag van de zeldzame ziekten, gaat hun centrum open.

Van hemofilie tot een spierziekte en een dodelijk immuunziekte: het gaat hard met gentherapie. De voortgang aan de hand van vier patiënten.

Leidse wetenschappers werkten jaren aan een genetische pleister tegen de ziekte van Duchenne maar dat medicijn haalde het net niet. Wat ging er mis? Een reconstructie.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden