Miljoenenimpuls moet kindermedicatie effectiever maken

Om de kennisachterstand over de werking van medicijnen bij kinderen weg te werken, krijgt een ­samenwerkingsverband van 33 academische ziekenhuizen en tien farmaceutische bedrijven uit twintig Europese landen een onderzoekssubsidie van 130 miljoen euro. Het is de grootste Europese investering in kindergeneeskunde ooit en komt uit een fonds waaraan de Europese Unie en de farmaceutische sector bijdragen.

Foto Joost van den Broek/de Volkskrant

Jarenlang is al het medicijnonderzoek gericht geweest op volwassenen, waardoor de kennis over medicijngebruik bij kinderen ‘ongelooflijk achterloopt’, zegt hoogleraar Saskia de Wildt, kinderarts en klinisch farmacoloog in het Radboudumc in Nijmegen, die in Nederland het project coördineert. ‘Dit is een laatste kans om dat onderzoek goed op gang te krijgen.’

Een deel van het geld is bedoeld om een Europees netwerk op te bouwen van ziekenhuizen en kennisinstanties die blijvend samenwerken op dit gebied. Een ander deel gaat naar het Radboudumc, dat daarvan een adviescentrum gaat opzetten voor onderzoek: een Europees netwerk van experts – van artsen tot farmacologen, van statistici tot ouder-patiëntverenigingen – dat straks kan adviseren over het beste en kindvriendelijkste onderzoeksplan.

Sinds 2007 zijn farmaceuten verplicht om, wanneer zij nieuwe middelen op de markt willen brengen, onderzoek te doen naar de effecten ervan op kinderen. Dat blijkt in de praktijk ingewikkeld. ‘We dachten met die wetgeving tien jaar geleden wel klaar te zijn’, zegt De Wildt, ‘maar we hebben onderschat hoe moeilijk goed medicijnonderzoek bij kinderen is.’ Strenge ­medisch-ethische richtlijnen vergemakkelijken dat niet en fundamentele kennis moet nog worden uitgevogeld. ‘Eerlijk gezegd weten we nog niet eens wat een normale bloeddruk is bij kinderen. Of hoe we goed pijn kunnen meten. Of hoe we precies de spierkracht van een zes maanden oude baby moeten vaststellen.’

750 middelen

Dat gebrek aan kennis en onderzoek heeft in de praktijk onwenselijke gevolgen. Volgens Maaike van Dartel, die namens het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) in Europees verband de aanvragen voor medicijnonderzoek bij kinderen beoordeelt, gebeurt het nu nog vaak dat een kinderarts een middel dat alleen voor volwassenen is goedgekeurd ook aan kinderen geeft. Het Radboudumc stelt dat van de 750 middelen die in Nederland aan kinderen worden verstrekt, de helft nooit goed is onderzocht. Van Dartel: ‘Dat wil niet zeggen dat het niet goed kan uitpakken, maar we hebben niet beoordeeld hoe goed het werkt en wat de risico’s zijn.’

Kinderen zijn geen kleine volwassenen; goede medicijntoediening is geen kwestie van de dosering op het lagere gewicht aanpassen en klaar. Er zijn bijvoorbeeld ook medicijnen waarvan peuters en kleuters juist baat hebben bij een hogere dosering dan de bijsluiter vermeldt, omdat hun levers en nieren, die medicijnen afbreken en uitscheiden, nog niet volgroeid zijn.

Ook de vorm van een medicijn moet vaak worden aangepast. De vieze smaak van een drankje kan een kind ervan weerhouden het goed in te nemen, een capsule is soms te groot om door te slikken.

Roemeens patiëntje

En dan zijn er nog de nodige praktische problemen. De Wildt: ‘Er zijn nu eenmaal veel minder zieke kinderen dan zieke volwassenen. Dat is voor goed onderzoek lastig.’ Aan veel studies hebben te weinig kinderen deelgenomen om kwantitatieve uitspraken te kunnen doen, zegt Van Dartel. ‘Je kunt een ziek kind niet van Roemenië naar Duitsland halen om aan een studie te laten meedoen. Er zijn dus veel ziekenhuizen nodig die in staat zijn aan medicijnonderzoek te doen.’

‘Dit geld is hard nodig’, zegt hoog­leraar geschiedenis van de farmacie Toine Pieters, ‘want artsen worstelen al decennia met deze problemen.’ Tegelijkertijd waarschuwt hij voor te veel optimisme. ‘Het is een illusie te denken dat we nu alle problemen met medicijngebruik bij kinderen de wereld uit kunnen helpen. De onzekerheid over hoe medicijnen bij kinderen werken, zal altijd groter blijven dan bij volwassenen.’

De zoon van Leonie streed tegen een zeldzame ziekte: 'Het medicijn was nog nooit aan zo'n jonge baby voorgeschreven'

Als Leonie Heuvelman-Egas kort na de geboorte bij haar zoontje een blauwe plek ontdekt, begint een strijd tegen een zeldzame ziekte waar geen kindermedicatie voor bestaat. ‘We moesten 0,3 milliliter uit een spuit voor volwassenen zien te krijgen.’