Medicijn voor ernstig zieke Jayme binnen handbereik na inzameling 1,9 miljoen euro

Voor de ernstig zieke Jayme ligt een nieuwe, beloftevolle behandeling binnen handbereik nu dankzij crowdfunding in een paar maanden tijd 1,9 miljoen euro is ingezameld. Daarmee kan het duurste medicijn ter wereld worden gekocht, dat in Nederland nog niet wordt vergoed.

Jayme Beeld familie van Pelt

De Volkskrant schreef vorige week over de 1-jarige Jayme van Pelt, die lijdt aan SMA type 1, een erfelijke ernstige ziekte die zijn spieren in snel tempo zwakker maakt. Zonder behandeling worden kinderen met die ziekte meestal niet ouder dan 2 jaar. Zolgensma, een vorm van gentherapie, kan de genetische afwijking repareren,  er is (claimt de farmaceut) slechts een eenmalig infuus voor nodig. Dat medicijn is sinds twee weken ook in Europa toegelaten maar in Nederland wordt het nog niet vergoed. Het Zorginstituut moet eerst advies uitbrengen over de kosteneffectiviteit, waarschijnlijk zal er bij de minister op worden aangedrongen om met farmaceut Novartis over de prijs te gaan onderhandelen.

Zelf geld inzamelen was voor de ouders van Jayme de enige mogelijkheid om snel aan Zolgensma te komen. Dankzij een fanatiek campagneteam, aandacht van de media en de inzet van BN’ers, die zelfs een lied voor het jongetje opnamen, was dit weekend het streefbedrag binnen. ‘We zijn overdonderd door alle aandacht', schrijven Arwen en Jeffrey van Pelt, de ouders van Jayme, dit weekend op hun campagnewebsite.

Overal ter wereld zijn vergelijkbare acties opgezet, op donatiewebsite Gofundme wordt voor tientallen baby’s met SMA type 1 geld ingezameld. De Belgische Baby Pia verwierf vorig jaar internationale bekendheid toen mede dankzij een sms-actie razendsnel genoeg geld werd ingezameld voor het infuus.

Terughoudend

De ouders van Jayme zullen nu een arts moeten vinden die het medicijn wil toedienen. Nederlandse specialisten zijn terughoudend en dat geldt inmiddels ook voor Belgische artsen. Zij zeggen dat er onvoldoende bewijs bestaat dat het middel effectief is bij kinderen ouder dan een half jaar en wijzen erop dat Zolgensma forse bijwerkingen kan hebben en vooral de lever kan beschadigen. Jayme wordt behandeld met een ander medicijn, dat sinds een paar jaar op de markt is. Dat moet levenslang worden toegediend in het vocht rondom het ruggenmerg. Bij Jayme slaat dat vooralsnog niet goed aan, hij ligt al weken op de ic in Rotterdam.

Het medicijn Zolgensma kwam de afgelopen tijd negatief in het nieuws toen de farmaceut aankondigde wereldwijd honderd doses gratis beschikbaar te stellen. Artsen konden een aanvraag indienen, iedere twee weken zouden vier kinderen worden geselecteerd. Er staken felle protesten op over die ‘loterij om het leven’, die zelfs door de Europese ministers van Volksgezondheid in een open brief werd veroordeeld. Jayme kon niet aan de loterij meedoen vanwege Nederlandse wetgeving. Die bepaalt dat een ongeregistreerd medicijn alleen mag worden verstrekt als er geen alternatief is.

‘Ik had verwacht dat er goudvlokjes in zouden zitten’, zei Ellen De Meyer, de moeder van de Belgische baby Pia, vorig jaar over de doorzichtige vloeistof die in een uur tijd aan haar dochter werd toegediend.

‘Hier zijn morele waarden uit het oog verloren’, schreven de gezondheidsministers van vijf landen begin dit jaar over de loterij voor Zolgensma.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden