Jasper heeft van de operatie een flinke tik gekregen

De 5-jarige Jasper Duinstra, die lijdt aan de zeldzame dodelijke ziekte van Batten, heeft vorige week in New York een hersenoperatie ondergaan waarbij het gen is toegediend dat bij hem defect is. De artsen hopen dat zijn leven zo aanzienlijk kan worden verlengd. De Volkskrant schreef vorig jaar over de inzamelingsactie die zijn ouders waren begonnen om geld op te halen voor die experimentele therapie.


Zeven uur duurde de ingreep, die chirurg Mark Souweidane uitvoerde in het New York Presbyterian Hospital. Hij boorde zes gaatjes in de schedel van Jasper waardoorheen hij steeds ruim een uur lang met een katheter virussen inbracht met genetisch materiaal. Die virussen fungeerden als dragers - het is de bedoeling dat zij de pakketjes genen in de hersencellen afleveren. Bij de ziekte van Batten, ook bekend onder de wetenschappelijke naam NCL, is het centrale zenuwstelsel aangetast ten gevolge van een defect gen CLN2. Daardoor stapelen afvalstoffen zich op in de cellen. Het intacte gen kan niet via de bloedbaan naar de hersenen worden gestuurd omdat de virussen door de bloed-hersenbarrière worden tegengehouden.


De experimentele gentherapie is ontwikkeld door Ronald Crystal, hoogleraar klinische genetica aan het Weill Cornell Medical College. Zes jaar geleden voerde hij een eerste studie uit, bij tien kinderen. Daaruit bleek dat de gebruikte methode veilig is. De gezondheid van de kinderen verbeterde licht. Crystal is nu begonnen aan een vervolgstudie bij zestien kinderen, waarbij hij een veel krachtiger virus gebruikt met een hogere dosis genetisch materiaal.


Jasper kwam aanvankelijk niet voor de therapie in aanmerking. Sinds de diagnose anderhalf jaar geleden werd gesteld, is hij hard achteruitgegaan. Hij kan nauwelijks nog praten en lopen en hij is bijna blind. Eerder onderzoek heeft aangetoond dat de behandeling effectiever is als zo vroeg mogelijk wordt ingegrepen. Vaardigheden die verloren zijn gegaan kunnen nooit meer worden hersteld.


Maar de onderzoekers hebben onlangs besloten om hun onderzoeksprotocol aan te passen en ook acht kinderen te behandelen die vanwege hun lichamelijke conditie voor de studie waren afgevallen. 'De operatie is prima verlopen maar hij heeft er een behoorlijke tik van gekregen', laat zijn vader Boudewijn Duinstra weten vanuit New York.


De NIH, de grootste Amerikaanse sponsor van wetenschappelijk onderzoek, financiert alleen de studie bij de zestien geselecteerde kinderen. Het onderzoek waaraan Jasper deelneemt, is voor een groot deel betaald door de Stichting Jasper against Batten - opgericht door de ouders van Jasper - en de organisatie Partnership for Cures. Hun inzamelingsactie gaat door omdat ook voor het vervolg van de studie veel particulier geld nodig is.


In het persbericht dat de organisaties in de Verenigde Staten uitbrachten over de operatie van Jasper spreken ze van 'een vervoegd kerstcadeau met een bitterzoete rand'. Zonder ingreep wordt Jasper niet ouder dan 8 tot 12 jaar.


Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2022 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden