Gentherapie repareert hemofilie A bij honden

Voor het eerst is het artsen gelukt honden met hemo- filie A langdurig te genezen door hun dna aan te passen. Van drie honden met de bloederziekte bleven er twee jarenlang vrij van bloedingen. Maar in Leiden tekent klinisch epidemioloog Frits Rosendaal er na lezing van de studie wél bij aan: 'Ik zou niet op de voorpagina zetten dat patiënten volgend jaar gentherapie kunnen krijgen.'

AMSTERDAM - Hemofiliepatiënten maken bepaalde stollingsfactoren niet aan, waardoor ze lastig te stoppen bloedingen krijgen. De meest voorkomende variant, hemofilie A, treft ongeveer een op de tienduizend mensen. Die moeten meerdere keren per week via het infuus alsnog stollingsstoffen krijgen. Bij zo'n 30 procent gaat dat moeizaam, doordat het immuunsysteem het product aanvalt.


Wilcox en collega's losten dat op, schrijven ze in Nature Communications, door in de beenmergcellen waaruit bloedcellen ontstaan een gen in te bouwen dat de aanmaak van 'stollingsfactor VIII' aanzwengelt, de stof die bij hemofilie A ontbreekt. Ook monteerden ze een moleculaire 'adressticker' op de stof, waardoor die werd ingepakt in bloedplaatjes. Handig, want dat zijn de bloedcellen die afkomen op bloedingen, om de boel te repareren.


Resultaat: twee symptoomvrije honden. Ook het immuunsysteem hield zich koest. 'Misschien omdat de stollingsfactor verstopt zit in bloedplaatjes, en alleen bij verwonding vrijkomt', mailt hoofdonderzoeker David Wilcox desgevraagd vanuit de VS.


Een 'leuke gedachte', vindt Rosendaal (LUMC). 'En al is het maar een heel klein beetje stollingsfactor, van 0 naar 1 procent is verreweg de grootste stap.'


Toch verwacht Rosendaal meer van betere infusen. Zo werkt men aan betere stollingsproducten, zodat er minder vaak een infuus nodig is. 'Ik denk dat de meeste patiënten straks liever kiezen voor eens in de twee weken een prik, dan voor gentherapie.'

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden