Gen verlicht klachten Parkinson

Amerikaanse wetenschappers hebben een voorzichtig succes geboekt met gentherapie bij patiënten met de ziekte van Parkinson. De behandeling bleek veilig en de motoriek van patiënten verbeterde. Het is voor het eerst dat gentherapie aanslaat bij een neurologische ziekte. De onderzoeksresultaten zijn gepubliceerd in The Lancet Neurology.


Parkinsonpatiënten kampen met een ontremming van de subthalamische kern, een gebied boven de hersenstam, dat belangrijk is voor de motoriek. Dat komt door een gebrek aan de remmende neurotransmitter GABA. Artsen wisten het verantwoordelijke gen te verpakken in een onschadelijk gemaakt verkoudheidsvirus en spoten dat bij 22 Parkinson-patiënten in de betrokken kern. De 23 patiënten uit de controlegroep kregen een placebo-operatie: ook bij hen werden (ondiepe) gaatjes in het hoofd geboord.


Bas Bloem, hoogleraar neurologische bewegingsstoornissen aan het Nijmeegse UMC St Radboud, is onder de indruk van die aanpak omdat Parkinsonpatiënten zeer gevoelig zijn voor een placebo-effect. 'Patiënten die een placebo krijgen, maken in hun hersenen dopamine aan dat voor verlichting van de klachten zorgt. Bij Parkinsonpatiënten, die een tekort aan dopamine hebben, veroorzaakt een placebo de afgifte van extra veel van die stof.' Toch valt niet uit te sluiten dat de resultaten door een placebo-effect zijn vervuild, denkt hij. De patiënten die gentherapie kregen, toonden na een half jaar gemiddeld 23 procent verbetering in hun motoriek, bij de placebogroep ging het om bijna 13 procent. Hoewel het om een dubbelblind onderzoek ging, waren in de gentherapie-groep relatief meer patiënten ervan overtuigd dat ze waren behandeld dan in de placebogroep. 'Mogelijk heeft dat het gevonden effect opgestuwd.'


Het valt Bloem op dat de grafieken met resultaten na een maand direct verschil tonen tussen beide groepen maar daarna parallel gaan lopen. 'Als het gen actief zou zijn, verwacht je dat de verschillen in motoriek verder toenemen.'


Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden