Farmaceut India blokkeert studie zeldzame hersenstamkanker

De jonge Tijn wist een paar weken geleden massale aandacht te vestigen op zijn ziekte, hersenstamkanker. Artsen van het VUmc willen een medicijn onderzoeken, maar stuiten op de onwil van de producenten uit India.

DIPG, een zeldzame vorm van hersenstamkanker, werd in de week voor Kerst op de kaart gezet door de 6-jarige Tijn, die met zijn nagellak-actie 2,5 miljoen euro ophaalde voor Serious Request. Beeld anp

Kinderartsen van het VUmc worden gedwarsboomd bij hun onderzoek naar een mogelijk medicijn tegen een dodelijke vorm van kinderkanker, doordat de farmaceut weigert mee te werken. Ondanks aandringen van de Amsterdamse onderzoekers wil het Indiase Emcure geen gegevens verstrekken over onder meer de veiligheid van het medicijn. Die data zijn essentieel om toestemming voor de studie te krijgen.

'We hebben het bedrijf herhaaldelijk gebeld en gemaild, maar er komt gewoon geen reactie', zegt hoogleraar Gertjan Kaspers, hoofd van de afdeling kinderoncologie van het VUmc. Kaspers wil met zijn team onderzoek doen bij kinderen met DIPG, een zeldzame vorm van hersenstamkanker, die in Nederland jaarlijks zo'n negen kinderen treft. De ziekte werd in de week voor Kerst op de kaart gezet door de 6-jarige Tijn, die met zijn nagellak-actie 2,5 miljoen euro ophaalde voor Serious Request, de jaarlijkse inzamelingsactie van radiozender 3FM. Tijn heeft geen jaar meer te leven, vertelde zijn vader toen aan de dj's in het Glazen Huis in Breda.

Bij heel veel vormen van kinderkanker is de prognose de afgelopen decennia flink verbeterd, vertelt Kaspers, maar de vooruitzichten voor kinderen met hersenstamkanker blijven erg slecht. De Amsterdamse kinderoncoloog wil daarom het effect bestuderen van een bestaand medicijn, het chemomiddel carmustine, dat al jaren tegen andere vormen van kanker wordt ingezet. Reguliere chemokuren zijn bij hersenstamkanker niet effectief omdat die medicijnen niet door de bloed-breinbarrière komen, de beschermende slotgracht rond de hersenen. Daarom willen de artsen carmustine rechtstreeks inspuiten in de hersenstam, via katheters. Buitenlands onderzoek heeft uitgewezen dat die methode bij kinderen haalbaar en veilig is.

Reguliere chemokuren zijn bij hersenstamkanker niet effectief omdat die medicijnen niet door de bloed-breinbarrière komen, de beschermende slotgracht rond de hersenen.

Wetenschappers van het VUmc hebben aangetoond dat bij hersenstamkanker carmustine effectief is bij proefdieren en in menselijke cellen: het middel werkt tegen de kankercellen, maar het tast de gezonde zenuwcellen niet aan. 'Dat maakt het een excellente kandidaat voor een lokale behandeling', schreven ze twee jaar geleden in het Journal of Neuroscience Methods.

Extra eisen

Maar omdat carmustine niet is goedgekeurd voor de behandeling van hersenstamkanker bij kinderen, moet aan extra regelgeving worden voldaan. De CCMO, de centrale commissie voor medisch wetenschappelijk onderzoek, die toestemming voor de studie moet geven, verlangt een zogeheten investigator's brochure. Dat is een samenvatting van gegevens uit eerder onderzoek en alle relevante informatie over de veiligheid van het medicijn. Het gaat dan om een lijst van alle onverwachte ernstige bijwerkingen die tijdens eerdere studies zijn opgetreden, waarbij duidelijk moet worden gemaakt of die bijwerkingen gevolgen hebben voor de veiligheid van de proefpersonen in de nieuwe studie.

Alleen farmaceut Emcure kan die informatie leveren. Dat bedrijf, gevestigd in het Indiase Pune (Poona), verwierf eind 2012 de rechten op de productie van carmustine van farmaceut Bristol-Myers Squibb en is wereldwijd de enige fabrikant van het middel. 'Het medicijn kunnen we uiteraard zo van ze krijgen', zegt Kaspers, 'maar de gegevens die we nodig hebben niet. Ik vermoed dat het te veel werk is om alle data te verzamelen. Dit middel is voor hen commercieel niet meer interessant. Het is goedkoop en het gaat om erg weinig patiënten. Probleem is dat we niet kunnen uitwijken. Het wordt nergens anders meer gemaakt.'

Ook de stichting Semmy, een organisatie van ouders van kinderen met hersenstamkanker, zocht recentelijk drie keer tevergeefs contact met de farmaceut. Mails en telefoontjes van de Volkskrant bleven eveneens onbeantwoord.

Geen wondermiddel

Kinderoncoloog Kaspers vergelijkt het ziektebeeld van hersenstamkanker met dat van de dodelijke zenuwziekte ALS. 'Alle lichaamsfuncties vallen uit, maar patiënten blijven tot het laatst toe helder. Dat is zo schrijnend om te zien. Hier moet echt iets aan gebeuren.'Lokale toediening van medicijnen wordt gezien als een veelbelovende aanpak: er kunnen dan veel hogere doses van een medicijn worden toegediend, dat bovendien meteen op de plek van de tumor aankomt. Met die methode wordt maar in een paar ziekenhuizen ter wereld geëxperimenteerd, met uiteenlopende medicijnen. Tot nu is een handvol kinderen op die manier behandeld. Dat ze daardoor ook langer leven, is nog niet aangetoond.

Het is niet gezegd dat carmustine meteen een wondermiddel zal zijn, benadrukt Kaspers. 'Maar soms valt winst te behalen met een combinatie van behandelingen, waarvan dit er een kan zijn. Bij kinderen met leukemie bijvoorbeeld is die aanpak succesvol. Daarom is dit de moeite waarde om uit te zoeken.'

Een operatie is bij kinderen met hersenstamkanker meestal onmogelijk omdat de hersenstam vitale functies, zoals ademhaling en hartslag, reguleert. Vaak kan alleen bestraling de groei van de tumor tijdelijk onderdrukken. Het VUmc is wereldwijd een van de weinige ziekenhuizen waar, vooral met geld van de stichting Semmy, naar een medicijn tegen hersenstamkanker wordt gezocht.

Kaspers heeft overwogen om carmustine zelf na te laten maken. Technisch gezien kan dat, zegt hij: de productiegegevens zijn bekend. 'Maar die procedure kost veel tijd en geld. Voor het maken van geneesmiddelen bestaan strenge regels en eenmaal klaar moeten we bewijzen dat wat wij hebben gemaakt identiek is aan het oorspronkelijke middel.'

Kaspers hoopt op coulance van de CCMO: misschien wil de commissie meedenken over een oplossing nu de farmaceut in gebreke blijft? Zijn afdeling is bezig met een brief. De CCMO geeft te kennen daarop niet vooruit te willen lopen.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2019 de Persgroep Nederland B.V. - alle rechten voorbehouden