Extreem duur medicijn tegen spierziekte SMA komt beschikbaar voor jonge kinderen zoals Dirkje (2)

Het medicijn Spinraza, een extreem duur middel tegen de ernstige spierziekte SMA, komt toch beschikbaar voor jonge kinderen die snel achteruit gaan. Minister Bruno Bruins voor medische zorg heeft een tijdelijk akkoord bereikt met fabrikant Biogen.

De 2-jarige Dirkje van Groesen uit Breda, het gezicht van de groep patiënten met de spierziekte SMA. Beeld Valentina Vos

Dat is uniek omdat Spinraza nu nog in de zogeheten sluis zit: het is zo duur dat het Zorginstituut zich eerst moet buigen over de kosten en de effectiviteit. Bruins besloot een uitzondering te maken en in de tussentijd toch met de fabrikant om de tafel te gaan zitten, omdat het gaat, zo schrijft hij in een brief aan de Tweede Kamer, om ernstig zieke patiënten die dringend moeten worden behandeld.

Biogen stelde het medicijn de afgelopen maanden kosteloos beschikbaar voor kinderen met de ernstigste vorm van de ziekte (type 1) die meestal voor hun eerste verjaardag overlijden. Kinderen met minder ernstige varianten moesten wachten, terwijl hun situatie soms snel verslechtert en zij hun motorische vaardigheden in snel tempo verliezen. De 2-jarige Dirkje van Groesen uit Breda werd het gezicht van die groep. De Volkskrant schreef vorige maand over haar situatie. Minister Bruins noemde haar zelfs in een van zijn speeches over extreem dure geneesmiddelen.

Het akkoord is tot stand gekomen in samenwerking met het SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht en de patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland. Artsen van het UMC Utrecht gaan nu uitzoeken welke patiënten voor het medicijn in aanmerking komen. Het gaat naar verwachting om zo'n dertig kinderen onder de 5 jaar. Voor die groep stelt Biogen het medicijn voorlopig beschikbaar. Welke prijs daarbij is afgesproken en hoeveel de fabrikant daarvan voor zijn rekening neemt, is onduidelijk: de onderhandelingen zijn vertrouwelijk. De afspraken gelden tot mei volgend jaar. Het Zorginstituut komt begin volgend jaar met een advies over Spinraza. Daarna hoopt Bruins een besluit te kunnen nemen over opname van het medicijn in het basispakket.

Het middel kost 100 duizend euro per injectie en daarvan zijn er, levenslang, drie per jaar nodig (het eerste jaar zes). Voor Nederland, dat vijfhonderd patiënten telt, komt dat neer op bijna 300 miljoen in het eerste jaar, en 150 miljoen alle jaren daarna. Het werkt bij ongeveer de helft van de patiënten.


'Moet het medicijn echt honderdduizend euro per spuit kosten?'

Dankzij een nieuw middel kunnen de 2-jarige Dirkje en andere kinderen met de zeldzame spierziekte SMA weer staan of lopen. Maar de kosten zijn zeldzaam hoog. Lees de constructie van Dirkje en het medicijn Spinraza hier.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2019 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden