De grote 'maar' van het medicijn dat Dirkje moet gaan genezen: het is duur en werkt niet bij iedereen

De week in wetenschap

Opgepast: het peperdure medicijn voor Dirkje werkt bij lang niet alle patiënten. Tijd voor een no cure, no pay-deal.

Foto Valentina Vos

Hét feelgood nieuws van de week was natuurlijk dat Dirkje haar medicijn vergoed krijgt. Het 2-jarige meisje lijdt aan de ernstige spierziekte SMA. Onbehandeld verliezen kinderen met deze ziekte in rap tempo spierkracht, belanden in een rolstoel en gaan veel te jong dood. Gelukkig is er een medicijn, Spinraza, waardoor een aanzienlijk deel van deze kinderen weer spierkracht terugkrijgt. Staan, lopen, soms lukt het weer.

Er is wel een grote 'maar': de behandeling kost bijna 100.000 euro per keer. Hoeveel minister Bruins precies voor Spinraza betaalt, is onbekend, maar reken maar dat het voor de 500 Nederlandse patiënten in de vele miljoenen loopt.

Na Dirkje is het wachten op het volgende schrijnende geval waarbij diep in de buidel getast moet worden. De uitgaven aan dure medicijnen stijgen jaarlijks met 10 procent. Zet dat tegenover je eigen jaarlijkse loonsverhoging en je weet: een onhoudbare situatie.

Farmaceuten verdedigen de hoge prijzen met het argument dat ze hun investeringen willen terugverdienen. Daar zit wat in, maar veel van die farmaceuten maken dikke winsten, dus zielig hoeven we ze echt niet te vinden. Bovendien hebben lang niet alle patiënten baat bij de nieuwe generaties wondermiddelen. In het lab worden medicijnen vaak getest op relatief fitte proefpersonen. In de praktijk is de groep patiënten een stuk diverser, bijvoorbeeld vanwege bijkomende medische problemen.

Spinraza werkt bij circa de helft van de kinderen met SMA. Dat betekent dus ook: miljoenen uitgeven aan een medicijn dat bij een groot deel van de patiënten weinig uithaalt.

Minister Bruins voor medische zorg bereikte een tijdelijk akkoord met de fabrikant van Spinraza. Voor het definitieve akkoord lijkt het mij raadzaam een no cure, no pay-deal te sluiten. Eerder gebeurde dit met succes bij een middel tegen ernstige astma. Bij een kwart van de mensen sloeg het niet aan, ziekenhuizen kregen voor die groep hun geld terug van de farmaceuten. Ook voor sommige dure kankermedicijnen worden niet goed, geld terug-afspraken gesloten. Toegegeven: de vraag 'werkt het middel echt?' is lang niet altijd makkelijk te beantwoorden. Toch bieden no cure, no pay-deals kansen om ons minder blauw te betalen aan zorg. Want nieuwe therapieën mogen best wat kosten, maar alleen als ze werken.

Meer over