Besparingen nekken revolutionair middel tegen taaislijmziekte

Op grond van gebrekkige inhoudelijke kennis weert minister Schippers een revolutionair middel tegen taaislijmziekte.

Minister Edith Schippers besloot het middel Orkambi niet te op te nemen in het basispakket. Beeld anp

Minister Edith Schippers besloot op de valreep van haar termijn het middel Orkambi niet te op te nemen in het basispakket. Een middel dat het leven van honderden Nederlanders met taaislijmziekte ingrijpend kan verbeteren. Schippers baseert haar afweging op de hoge kosten van het medicijn, waarop de verantwoordelijke farmaceut een monopolie heeft, en de in haar ogen kleine groep patiënten die dit 'dure' medicijn gebruikt. Daarbij laat ze zich adviseren door het Nederlands Zorginstituut dat stelt dat dit middel onvoldoende resultaat brengt voor patiënten. In de praktijk gaat die stelling niet op. De afweging is gebaseerd op de verkeerde argumenten en raakt veel van onze patiënten keihard.

Voor de harde, financiële, lijn richting de farmaceutische industrie van minister Schippers valt veel te zeggen. Immers, de farmaceuten verdienen goud geld aan medicijnen, zij hebben alle touwtjes in handen en drijven de prijs zover op dat de minister het niet meer kan verantwoorden. Deels begrijpelijk, maar het gaat hier over meer dan geld alleen. Ja, het medicijn is duur, maar ook andere factoren moeten worden meegewogen, zoals het welzijn van de groep jonge patiënten. Zij lijden dagelijks door deze ziekte en wij zien dat dit medicijn hun leven niet alleen vele jaren verlengt, maar ook nog eens drastisch verbetert.

Orkambi is een van de 'dure geneesmiddelen' waar de minister afgelopen maanden met farmaceuten over heeft onderhandeld. Met succes in het bedingen van hoge kortingen. Daarbij tekende ze aan dat haar geduld in de onderhandelingen niet eindeloos zou zijn. Zij zinspeelde er eerder op dat Orkambi wel eens het middel zou kunnen worden waarvan ze in de prijsonderhandelingen zou zeggen 'tot hier en niet verder'. Het hoogtepunt van de harde lijn richting farmaceuten lijkt nu gekomen. En daarbij speelt het Zorginstituut Nederland een kwalijke rol. Deze instelling adviseert de minister en beoordeelt nieuwe medicijnen voor toelating op de Nederlandse markt. Volgens dit instituut is Orkambi onvoldoende effectief, aangezien zij Cystic Fibrose (taaislijmziekte) nog steeds beschouwen als een simpele longziekte zoals astma. Wij zien in de praktijk dat dit ver bezijden de waarheid is.

Anders dan bij veel kankermedicijnen gaat het bij Orkambi niet 'slechts' om een levensverlenger, maar om een game changer. De zeldzame, erfelijke aandoening leidt door een genetische mutatie tot taai en dik slijm in longen. Patiënten overleden vroeger op jonge leeftijd aan ernstige longinfecties, waardoor de ziekte bekend stond als een longziekte. De laatste dertig jaar is het duidelijk geworden dat het taaie slijm ook de werking van de darmen, lever, alvleesklier en geslachtsorganen aantast. Een ziekte van het hele lichaam die grote impact heeft op het dagelijks leven, waar mensen op jonge leeftijd aan overlijden. Orkambi is het eerste geneesmiddel dat al deze gevolgen van het erfelijk defect kan aanpakken. Er kan voor het allereerst bij een erfelijke ziekte de omslag worden gemaakt van 'symptoombestrijding' naar 'oorzakelijke therapie'. Het aanpakken van een erfelijk defect met medicijnen is ronduit revolutionair en biedt kansen voor andere erfelijke ziekten.

De afwijzing van vergoeding van Orkambi maakt ook duidelijk dat de huidige regelgeving ernstig tekortschiet. De beslissing leidt komende jaren tot het vroegtijdig overlijden van vele mensen. Waar het ministerie en het zorginstituut vasthouden aan een minimaal effect van het geneesmiddel op de longfunctie, wordt voorbijgegaan aan de enorme verbetering van de levensverwachting van jonge kinderen.

Wij onderschrijven ten zeerste het streven van de politiek om kosten van de gezondheidszorg te beteugelen. Maar door vast te houden aan achterhaalde regelgeving, gebrekkige inhoudelijke kennis en door het negeren van patiëntenbelang gooit Nederland het kind met het badwater weg. Ten koste van honderden patiënten.

C.K. van der Ent kinderlongarts UMC Utrecht, H.G.M. Heijerman longarts UMC Utrecht, V. Gulmans coördinator wetenschap Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting, J.J. Noordhoek directeur Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

Meer over de prijs van medicijnen

Voor het eerst hebben prijsonderhandelingen met de fabrikant van een geneesmiddel niet tot succes geleid. De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting bereidt een rechtszaak voor.

Patiënten zijn de dupe van de Hollandse zuinigheid tegenover nieuwe medicijnen. Met die aanklacht wendde de farmaceutische industrie zich tot de Tweede Kamer. Zit er iets in? (+)

Neem de uitkomst van het slikken van een medicijn mee in het besluit het al dan niet te vergoeden, betoogt Carin Uyl-De Groot (hoogleraar evaluatie van zorg aan de Erasmus Universiteit)

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met de Volkskrant?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van de Volkskrant rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright @volkskrant.nl.
© 2019 de Persgroep Nederland B.V. - alle rechten voorbehouden