© ANP

Redelijke vergoeding dure taaislijmziektepil is denkbaar

Neem de uitkomst van het slikken van een medicijn mee in het besluit het al dan niet te vergoeden.

Het niet vergoeden van Orkambi voor patiënten met taaislijmziekte heeft veel stof in de media doen opwaaien. Orkambi kost naar schatting 1,9 miljoen euro per patiënt (gemiddeld 170 duizend per jaar), maar leidt tot een aanzienlijke winst van 4,64 levensjaren die gecorrigeerd zijn voor kwaliteit van leven (de quality-adjusted life years of qaly's) ten opzichte van de standaardbehandeling. De kosten-effectiviteitsratio is 400 duizend euro per gewonnen qaly. Het gaat hier dus om veel gezondheidswinst, maar ook om veel geld.

In Nederland rekenen we met een maximale drempelwaarde van 80 duizend euro voor ziekten met een hoge ziektelast. In dit geval zou door de fabrikant een korting van 80 procent gegeven moeten worden.

Dit is veel korting voor een fabrikant die grote investeringen heeft gedaan om het middel te ontwikkelen. Deze kosten liggen tussen de 1 en 2,6 miljard euro. De geschatte jaarlijkse budgetimpact van Orkambi bedraagt afgerond 100 miljoen euro voor Nederland. Als we dan weten dat Nederland wat betreft de omzet van medicijnen ongeveer 1 procent van de wereldmarkt vertegenwoordigt, dan is er nog veel marge.

De duur van een patentperiode voor een geneesmiddel is beperkt. De fabrikant moet in korte tijd zijn investeringskosten terugverdienen en wil ook maximale winst maken. Aangezien de R&D-periode meestal 10 jaar duurt, blijft er nog 10 jaar over. De fabrikant moet dus in die 10 jaar de winst maken. Daarna is de kostprijs en dus ook de winst naar verwachting een stuk lager.

Er spelen nog andere zaken mee. Het geneesmiddel is bestemd voor patiënten met een weesindicatie (bij een zeldzame ziekte). Hierbij doemt de vraag op of we meer geld voor weesindicaties zouden willen uitgeven dan voor andere indicaties. Maar ook nieuwe geneesmiddelen voor bijvoorbeeld kanker worden meer gericht ingezet (de personalised medicine) en betreffen dan ook kleine aantallen patiënten. Verder kan ook Orkambi meer 'personalised' ingezet worden, alleen is de diagnostische test nog niet gevalideerd. Als die test werkt, hoeven patiënten die niet zullen reageren op de behandeling, het middel niet te slikken en er worden ook geen behandelkosten gemaakt.

Om uit de impasse te komen moeten deze overwegingen meegenomen worden in de oplossing. Op dit moment maakt het prijsbureau van VWS vooral afspraken over prijskortingen en omzet (volume), oftewel financiële arrangementen.

Een 'pay for performance'-afspraak, oftewel de uitkomst van een behandeling meenemen in het al dan niet vergoeden van een middel, is met een gevalideerde test goed mogelijk. Als de patiënt baat heeft bij de behandeling, dan betaalt de zorgverzekeraar. Als de behandeling niet aanslaat zijn de kosten voor de fabrikant. Als de diagnostische test gevalideerd is, hoeft het geneesmiddel alleen aan de patiënten gegeven te worden die er goed op reageren. Tot die tijd betaalt de fabrikant de kosten voor de groep patiënten die geen baat heeft bij het middel. Hier is dus een combinatie-arrangement mogelijk: een prijsreductie (bijvoorbeeld 30-40 procent), gecombineerd met een vergoeding afhankelijk van de behandeluitkomst.

Deze oplossing behoeft wel een registratiesysteem waarin zowel patiënt- als behandelgegevens worden vastgelegd. Artsen en overheid krijgen zo inzicht in de toegang van patiënten tot het geneesmiddel en de budgetimpact ervan. En er wordt ervaring opgedaan met het combineren van vergoedingsarrangementen.

Gezien de meerwaarde voor patiënten verdient dit middel een plaats in het basispakket

De potentiële patiënten willen we als samenleving zoveel mogelijk opnemen in ons basispakket. Maar als premiebetaler willen we ook de ziektekostenpremie betaalbaar houden. Gezien de meerwaarde van Orkambi voor patiënten met taaislijmziekte verdient dit middel een plaats in het basispakket, maar het is wel van belang dat dit niet de toegang tot andere zorg belemmert. Immers wat we aan de ene patiënt uitgeven, kunnen we niet aan een andere patiënt uitgeven. Een oplossing is hier echter mogelijk. De patiënten verdienen het.

Carin Uyl-De Groot is hoogleraar evaluatie van zorg aan de Erasmus Universiteit.